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I medici riferiscono il successo della prima sperimentazione del farmaco in pazienti affetti da porpora trombocitopenica
Ultima recensione: 14.06.2024
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Un team di ricercatori del Massachusetts General Hospital ha utilizzato un nuovo farmaco per salvare la vita di un paziente affetto da porpora trombotica trombocitopenica (iTTP), una malattia rara caratterizzata da la formazione incontrollata di coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni. Navi.
Il team ha descritto il primo caso clinico del farmaco per il trattamento dell'iTTP nel New England Journal of Medicine.
"Il farmaco è una versione geneticamente modificata dell'enzima mancante nell'iTTP e abbiamo dimostrato che è in grado di invertire la progressione della malattia in un paziente con una forma estremamente grave della malattia", ha affermato l'autore principale Pawan K. Bendapudi, MD, ricercatore presso il Dipartimento di ematologia e servizi trasfusionali del Massachusetts General Hospital e professore associato di medicina presso la Harvard Medical School.ITTP è il risultato di un attacco autoimmune all'enzima ADAMTS13, responsabile della scomposizione di una grande proteina coinvolta nella coagulazione del sangue. Il trattamento principale per questo disturbo circolatorio potenzialmente letale è la plasmaferesi, che rimuove gli autoanticorpi dannosi e fornisce ADAMTS13 aggiuntivo.
La plasmaferesi produce una risposta clinica nella maggior parte dei pazienti, ma può ripristinare al massimo solo circa la metà della normale attività di ADAMTS13. Al contrario, una forma ricombinante di ADAMTS13 umano (rADAMTS13) offre il potenziale per un rilascio significativamente maggiore di ADAMTS13.
RADAMTS13 è stato recentemente approvato per i pazienti con porpora trombotica trombocitopenica congenita, che si verifica in pazienti nati con la perdita completa del gene ADAMTS13.
Resta discutibile se rADAMTS13 possa essere efficace nell'iTTP data la presenza di autoanticorpi inibitori anti-ADAMTS13, ma Bendapudi e colleghi hanno ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration statunitense per utilizzare rADAMTS13 fornito dal produttore del protocollo per l'uso compassionevole in un paziente morente con iTTP resistente al trattamento.
"Abbiamo scoperto che rADAMTS13 ha invertito rapidamente il processo patologico in questo paziente, nonostante l'attuale convinzione che gli autoanticorpi inibitori contro ADAMTS13 renderebbero il farmaco inutile in questa condizione", ha affermato Bendapudi.
"Siamo stati i primi medici a utilizzare rADAMTS13 per trattare l'iTTP negli Stati Uniti e, in questo caso, ha contribuito a salvare la vita di una giovane madre."
Bendapudi ha osservato che l'infusione di rADAMTS13 ha soppresso gli autoanticorpi inibitori del paziente e ha invertito gli effetti trombotici dell'iTTP. Questo effetto è stato osservato quasi immediatamente dopo la somministrazione di rADAMTS13, dopo che la plasmaferesi giornaliera non è riuscita a indurre la remissione.
"Credo che rADAMTS13 abbia il potenziale per sostituire l'attuale standard di cura per l'iTTP acuto. Avremo bisogno di studi più ampi e ben progettati per valutare questa opportunità", ha affermato Bendapudi.
È iniziato uno studio clinico randomizzato di fase IIb su rADAMTS13 nell'iTTP.