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La FDA approva per la prima volta in decenni una nuova terapia per i pazienti affetti da glioma
Ultima recensione: 02.07.2025
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Il vorasidenib è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per i pazienti affetti da gliomi di grado 2 con mutazioni IDH1 o IDH2.
Sulla base dei dati dello studio clinico INDIGO, uno studio clinico globale di fase III, in doppio cieco e randomizzato, vorasidenib ha più che raddoppiato la sopravvivenza libera da progressione e ritardato la necessità di trattamento con radioterapia e chemioterapia nei pazienti con glioma di grado 2 con mutazione IDH dopo intervento chirurgico di resezione tumorale. INDIGO è stato il primo studio clinico di fase III su una terapia mirata per il glioma con mutazione IDH.
"Lo studio INDIGO dimostra che gli inibitori dell'IDH possono essere efficaci nei gliomi di basso grado con una mutazione dell'IDH", afferma il Dott. Patrick Wen, direttore del Centro di Neuro-Oncologia del Dana-Farber Cancer Institute e uno dei tre presidenti dello studio. "L'ultimo farmaco approvato per i gliomi di basso grado risale al 1999, quindi questo sarebbe il primo nuovo farmaco da molto tempo."
I gliomi di grado 2 sono tumori cerebrali incurabili. Le mutazioni del gene IDH si riscontrano nella stragrande maggioranza dei gliomi di basso grado.
Un vantaggio chiave della terapia con vorasidenib è che può ritardare la necessità di radioterapia e chemioterapia. Il trattamento attuale prevede un intervento chirurgico seguito da radioterapia e chemioterapia. Radioterapia e chemioterapia sono trattamenti efficaci, ma dopo molti anni di trattamento, i pazienti iniziano a manifestare segni di disfunzione cognitiva, tipici delle persone molto più anziane.
"Questi pazienti sono spesso giovani, tra i 30 e i 40 anni. Ma 10 o 20 anni dopo, anche se il tumore sta reagendo bene, spesso mostrano segni di demenza dopo radioterapia e chemioterapia", afferma Wen. "Se questo farmaco può ritardare l'inizio di questi trattamenti, può ritardare la disfunzione cognitiva nei pazienti e preservare la loro qualità di vita".
Lo studio INDIGO ha incluso 331 pazienti con gliomi di grado 2 con mutazione IDH sottoposti a intervento chirurgico per la rimozione del tumore. I pazienti arruolati nello studio non hanno richiesto radioterapia o chemioterapia immediata e sono stati sottoposti a un periodo di follow-up. Durante questo periodo, sono stati randomizzati a ricevere vorasidenib o placebo.
I pazienti trattati con vorasidenib hanno avuto una sopravvivenza libera da progressione mediana di 27,7 mesi, rispetto agli 11,1 mesi dei pazienti trattati con placebo. Il tempo al trattamento successivo per i pazienti trattati con placebo è stato di 17,8 mesi.
Nei pazienti trattati con vorasidenib, la mediana non è stata determinata al momento dell'ultima analisi, poiché solo l'11,3% di questi pazienti era passato al trattamento successivo. Il farmaco ha inoltre mostrato un profilo di sicurezza gestibile.
"Lo studio non ha rilevato differenze nella qualità della vita rispetto al placebo", afferma Wen. "La tollerabilità è importante perché si tratta di un farmaco che ci aspettiamo che le persone assumano per molti anni."
L'approvazione apre diverse nuove opzioni per i pazienti. Ad esempio, Van ha uno studio in corso che valuta il vorasidenib in combinazione con l'immunoterapia, e sono in programma studi che combinano il vorasidenib con radioterapia e chemioterapia standard.