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Obe-cel dimostra un'elevata efficacia e sicurezza nel trattamento della leucemia
Ultima recensione: 03.07.2025
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Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha dimostrato che la nuova terapia con cellule CAR-T, obecabtagene autoleucel (obe-cel), è altamente efficace nel trattamento di pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (LLA-B) CD19-positiva recidivante o refrattaria. La maggior parte dei pazienti non ha richiesto un trapianto di cellule staminali (SCT) dopo il trattamento.
Risultati principali dello studio
- Tasso di risposta complessivo: 76,6% su 127 pazienti valutabili.
- Remissione completa: raggiunta nel 55,3% dei pazienti.
- Sopravvivenza libera da eventi (EFS) mediana: 11,9 mesi.
- Sopravvivenza libera da eventi a 6 mesi: 65,4%.
- Sopravvivenza libera da eventi a 12 mesi: 49,5%.
- Sopravvivenza globale mediana (OS): 15,6 mesi.
- OS a 6 mesi: 80,3%.
- OS a 12 mesi: 61,1%.
Approvazione FDA e dettagli dello studio
Sulla base di questi dati, nel novembre 2024 la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato obe-cel per il trattamento di adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B recidivante o refrattaria.
Lo studio internazionale multicentrico FELIX ha coinvolto 127 pazienti adulti con un'età mediana di 47 anni. Prima dell'infusione di obe-cel, i pazienti sono stati sottoposti a linfodeplezione per creare uno "spazio libero" per la terapia con cellule CAR-T.
- Popolazione studiata: 74% bianchi, 12,6% asiatici, 1,6% neri e 11,8% di razza sconosciuta.
- Tossicità: sono stati osservati bassi livelli di sindrome da rilascio di citochine (CRS) e neurotossicità, tipici delle terapie CAR T. La CRS di grado 3 o superiore si è verificata in tre pazienti e la neurotossicità si è verificata in nove.
Risultati ed efficacia a lungo termine
Dei 99 pazienti che hanno risposto a obe-cel, solo 18 sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali, ma non è stata riscontrata alcuna differenza in termini di EFS o OS tra questo gruppo e i pazienti senza SCT, a conferma della durata della risposta alla terapia.
- Eliminazione della malattia minima residua (MRD):
- 68 pazienti ad alto rischio (più del 5% di blasti nel midollo osseo) hanno ottenuto la remissione completa.
- 58 dei 62 pazienti con dati MRD disponibili sono diventati MRD-negativi dopo l'infusione di obe-cel.
Conclusioni e applicazioni future
Lo studio dimostra che obe-cel offre un'efficacia potente e duratura nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B con una tossicità minima. Una prossima presentazione al congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH) evidenzierà ulteriormente la correlazione tra la profondità della remissione con malattia minima residua (MRD) negativa e gli esiti clinici.
"Questi risultati confermano che obe-cel sta diventando lo standard di cura per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante", ha affermato il professor Elias Jabbour, ricercatore principale dello studio negli Stati Uniti.
Implicazioni per la pratica clinica
Obecabtagene autoleucel apre nuove possibilità per i pazienti con opzioni di trattamento limitate, migliorandone la qualità e la durata della vita.