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Gli scienziati potrebbero aver creato un farmaco che arresta lo sviluppo della malattia
Ultima recensione: 16.10.2021
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Professore Ordinario di Neurologia presso l'Università della California di Los Angeles, Jeff Bronstein (Jeff Bronstein) ei suoi colleghi hanno creato un nuovo composto che può servire come un "pinzette molecolari": cattura molecole proteiche di alfa-sinucleina in certi luoghi, evitando che si attacchino gli uni agli altri, secondo MedicalXpress.
Alfasinucleina è uno dei fattori che causano la malattia di Parkinson : la malattia sua struttura è rotto, diventa amorfo e disordinata, che si traduce nella formazione di aggregati proteici, così come la morte dei neuroni nel sistema nervoso centrale.
Le pinzette molecolari, create dagli scienziati californiani, non solo inibiscono la formazione di aggregati di alfa-sinucleina, ma sopprimono anche la tossicità di questa proteina e distruggono gli aggregati già esistenti. Tuttavia, non influisce sulle normali funzioni del cervello.
Le pinzette molecolari sono molecole non cicliche che hanno due estremità: due "mani", in grado di catturare altre molecole attraverso legami non covalenti. La molecola pinzetta per alfa-sinucleina si chiama CLR01, ha la forma della lettera "C" e la struttura chimica, attraverso la quale "avvolge" la catena proteica nei luoghi in cui si trova l'amminoacido lisina. Questo amminoacido fa parte della maggior parte delle proteine.
L'azione di CLR01 è stata testata sia nelle colture cellulari che nell'organismo vivente, su pesci d'acquario di pesci zebra transgenici, che sono serviti come modello per il morbo di Parkinson. Danio è usato come laboratorio di laboratorio perché è facile eseguire manipolazioni di ingegneria genetica con loro, e inoltre sono trasparenti e questo consente di visualizzare esperimenti biologici.
Il pesce modello dell'acquario trasportava alfa-sinucleina, etichettata con una proteina fluorescente verde, che permetteva di tracciare lo stato degli aggregati proteici sotto l'influenza delle pinzette molecolari CLR01. In questi esperimenti, proprio come nelle colture cellulari, è stato osservato lo stesso effetto. CLR01 ha impedito la formazione di aggregati di alfa-sinucleina, la morte dei neuroni a causa dell'effetto tossico degli aggregati proteici e ha anche causato la distruzione delle unità esistenti.
Questi risultati hanno ispirato gli scienziati a nuovi esperimenti con pinzette molecolari: stanno attualmente studiando l'azione di CLR01 nei topi - modelli del morbo di Parkinson e sperano che questi studi alla fine portino a sperimentazioni sugli esseri umani.
Attualmente, per le persone con malattia di Parkinson c'è solo un trattamento sintomatico, non ci sono farmaci che fermano lo sviluppo della malattia.
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