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La terapia genica è stata approvata per la cura delle malattie
Ultima recensione: 23.04.2024
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Nella storia medica dell'Europa, sta per accadere un evento epocale: la prima approvazione dell'applicazione pratica della terapia genica per il trattamento della malattia ereditaria.
L'Agenzia medica europea ha raccomandato l'uso di questo metodo per il trattamento di una malattia genetica rara che priva i pazienti della capacità di metabolizzare i grassi.
Sulla base di questa raccomandazione, la Commissione europea deve prendere una decisione definitiva sull'ammissibilità di questo metodo di trattamento.
Il principio della terapia genica è semplice: se un difetto si trova in una parte del codice genetico umano, viene sostituito con un materiale genico con le proprietà desiderate create in laboratorio.
Tuttavia, in realtà, non tutto è così semplice. Negli studi clinici, l'adolescente Jesse Gelsinger morì negli Stati Uniti, e altri pazienti si ammalarono di leucemia.
Attualmente, né in Europa, né negli Stati Uniti i metodi di terapia genica non sono applicati.
Il primo farmaco genico
Il comitato per i prodotti medici presso la Commissione medica europea ha esaminato l'uso del farmaco Glybera per il trattamento della malattia di Buerger-Grütz, una carenza ereditaria della lipoproteina lipasi.
Questa sindrome si verifica in uno dei milioni di persone. I pazienti hanno una struttura genetica danneggiata, responsabile della decomposizione dei grassi nel tratto digestivo.
Ciò porta all'accumulo di grassi nel sangue, dolori inguinali e pancreatite acuta.
L'unico modo per alleviare la condizione di tali pazienti fino a quel momento era la dieta più severa senza grassi.
Il nuovo trattamento si basa sull'uso di un virus che infetta il tessuto muscolare e inietta una copia del gene intatto nel corpo.
Si raccomanda ai pazienti che soffrono di infiammazione acuta del pancreas, pancreatite e che non rispondono alla dieta.
Sostituzione di un gene difettoso
Il produttore del nuovo farmaco, l'azienda farmaceutica UniQure, ha affermato che questa soluzione è un evento fondamentale per i pazienti e per la medicina in generale.
CEO Jorn Aldag ha detto: "I pazienti con deficit di lipoproteina lipasi hanno paura di mangiare un pasto normale, perché può portare a infiammazione acuta ed estremamente dolorosa del pancreas, che si traduce spesso in ricovero in ospedale."
"Ora - per la prima volta nella storia - è stato sviluppato un metodo di trattamento che non solo riduce il rischio di infiammazione, ma ha anche un effetto benefico a lungo termine sulle condizioni del paziente", ha aggiunto.
La Cina è diventata il primo paese al mondo ad autorizzare ufficialmente l'uso della terapia genica.
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