I cromosomi artificiali possono aiutare a gestire le malattie ereditarie

Secondo quanto riportato dall'ufficio stampa dello Stem Cell Institute, gli scienziati del Chromosome Construction Center, situato presso l'Università di Tottori in Giappone, sono riusciti a ottenere cromosomi umani artificiali che possono essere utilizzati per la terapia genica o cellulare allo scopo di sconfiggere le malattie ereditarie.

Il professor Mitsuo Oshimura, che ricopre l'incarico di direttore del Centro, conduce da molti anni serie ricerche nel campo della cura delle malattie di natura ereditaria mediante l'introduzione di cromosomi artificiali di cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte, che si formano da cellule somatiche sviluppate utilizzando il metodo di espressione di un set di quattro geni (fattori di trascrizione).

Il ricercatore è giunto alla conclusione che il metodo da lui proposto consente di trattare malattie come la distrofia muscolare di Duchenne, una pericolosa malattia del sistema neuromuscolare in cui si verificano alterazioni nelle fibre muscolari. La causa di questa malattia è considerata una mutazione del gene associato al processo di sintesi di una proteina specifica: la distrofina. I sintomi sono evidenti già nei primi anni di vita e rappresentano una seria minaccia per la salute.

Il professor Oshimura ha condotto i suoi esperimenti sui topi perché questo metodo per ottenere prove fattuali sull'efficacia di determinati metodi di trattamento, prodotti farmaceutici e apparecchiature mediche è il più adatto per la ricerca di alta qualità e non richiede attrezzature aggiuntive, come un'unità di smaltimento dei rifiuti sanitari, numerose apparecchiature diagnostiche e mezzi per monitorare le condizioni dei pazienti.

Gli esperimenti hanno confermato che la terapia genica basata sull'uso di cromosomi artificiali promuove attivamente la normalizzazione del tessuto muscolare nei topi. L'idea alla base del nuovo metodo è quella di costruire un cromosoma che contenga il frammento di DNA desiderato in una forma "corretta", ovvero senza mutazioni. Il cromosoma viene quindi inserito in una cellula staminale preparata, che funge da veicolo per il gene "corretto". Successivamente, durante il processo di coltura, si ottengono nuove cellule che possono essere trapiantate in organi o tessuti danneggiati dalla malattia.

Gli esperti ritengono che la nuova tecnologia abbia un grande futuro, poiché può essere utilizzata per introdurre ampie sezioni di DNA nelle cellule senza timore di compromettere l'integrità del genoma esistente. I vantaggi dei cromosomi creati artificialmente rispetto ai sistemi virali o ad altri vettori sono la loro enorme capacità genetica, la stabilità a livello mitotico, l'assenza di minacce per il genoma dell'ospite e la capacità di rimuovere i cromosomi modificati dalle cellule.

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