I cromosomi artificiali aiutano a far fronte alle malattie ereditarie

Secondo il servizio stampa dell'Istituto di cellule staminali, i ricercatori del Centro per la costruzione di cromosomi si trovano presso l'Università Tottori in Giappone, sono riusciti a ottenere i cromosomi umani artificiali, che possono essere utilizzati per la terapia genica o terapia cellulare per sbarazzarsi di malattie ereditarie.

Professore Mitsuo Oshimura, che ha servito come direttore del Centro, più di un anno conducendo approfondite ricerche nel campo del trattamento delle malattie con natura ereditaria, tramite l'introduzione di cromosomi artificiali cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte, che sono formate dalle cellule somatiche sviluppate utilizzando una serie di metodi per l'espressione di quattro geni - fattori di trascrizione).

Il ricercatore giunse alla conclusione che la tecnica da lui proposta consente di trattare malattie come la miodistrofia di Duchesne - una pericolosa malattia dell'apparato neuromuscolare, in cui si verificano cambiamenti nelle fibre muscolari. La ragione di questa malattia è considerata una mutazione del gene associato alla sintesi di una proteina speciale - la distrofina. E i sintomi sono evidenti già nei primi anni di vita e rappresentano una seria minaccia per la salute.

Il professor Oshimura messo i loro esperimenti sui topi, dal momento che questo metodo di ottenimento del materiale reale probatorio dell'efficacia dei vari trattamenti, prodotti farmaceutici e tecnologia medica è più adatto per ricerca di alta qualità e non richiede hardware aggiuntivo, come ad esempio un impianto per lo smaltimento dei rifiuti medici, numerosi diagnostica attrezzature e mezzi per monitorare la condizione dei pazienti.

Come risultato degli esperimenti, è stato confermato che la terapia genica, basata sull'uso di cromosomi artificiali, promuove attivamente la normalizzazione del lavoro del tessuto muscolare nei topi. Il significato della nuova tecnica è la costruzione di un cromosoma, che deve portare il frammento di DNA desiderato in una forma "corretta" - senza mutazione. Successivamente, il cromosoma viene posto in una cellula staminale preparata che funge da trasporto per il gene "giusto". Quindi, durante il processo di coltivazione, si ottengono nuove cellule che possono essere trapiantate in organi o tessuti malati.

Gli esperti ritengono che la nuova tecnologia abbia un grande futuro, perché applicandola, ampie sezioni di DNA possono essere inserite nelle cellule senza paura dell'integrità del genoma esistente. I vantaggi dei cromosomi creati artificialmente, su sistemi virali o di altro tipo sono enormi capacità genetiche, stabilità a livello mitotico, assenza di minacce al genoma ospite e possibilità di ritirare cromosomi modificati dalle cellule.

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