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I medici riferiscono il successo della prima sperimentazione del farmaco in un paziente con porpora trombotica trombocitopenica
Ultima recensione: 02.07.2025
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Un team di ricercatori del Massachusetts General Hospital ha utilizzato un nuovo farmaco per salvare la vita di un paziente affetto da porpora trombotica trombocitopenica immune (iTTP), una rara malattia caratterizzata dalla formazione incontrollata di coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni.
Il team ha descritto il primo caso clinico del farmaco utilizzato per trattare la TTP contagiosa sul New England Journal of Medicine.
"Il farmaco è una versione geneticamente modificata dell'enzima mancante nella iTTP e abbiamo dimostrato che è in grado di invertire la progressione della malattia in un paziente con una forma estremamente grave della condizione", ha affermato l'autore principale Pavan K. Bendapudi, MD, ricercatore presso la Divisione di ematologia e servizio trasfusionale del Massachusetts General Hospital e professore associato di medicina presso la Harvard Medical School.
L'ITTP è causata da un attacco autoimmune all'enzima ADAMTS13, responsabile della degradazione di una proteina di grandi dimensioni coinvolta nella coagulazione del sangue. Il cardine della terapia per questa malattia del sangue potenzialmente letale è la plasmaferesi, che rimuove gli autoanticorpi dannosi e fornisce ulteriore ADAMTS13.
La plasmaferesi induce una risposta clinica nella maggior parte dei pazienti, ma può ripristinare al massimo solo circa la metà dell'attività normale di ADAMTS13. Al contrario, la forma ricombinante di ADAMTS13 umana (rADAMTS13) offre la possibilità di una somministrazione significativamente maggiore di ADAMTS13.
RADAMTS13 è stato recentemente approvato per i pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita, che si manifesta nei pazienti nati con una perdita completa del gene ADAMTS13.
Resta da stabilire se rADAMTS13 possa essere efficace nella iTTP, data la presenza di autoanticorpi inibitori anti-ADAMTS13, ma Bendapudi e colleghi hanno ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration statunitense per utilizzare rADAMTS13 fornito dal produttore nell'ambito di un protocollo di uso compassionevole su un paziente morente con iTTP resistente al trattamento.
"Abbiamo scoperto che rADAMTS13 ha invertito rapidamente il processo patologico in questo paziente, nonostante si pensasse che gli autoanticorpi inibitori contro ADAMTS13 avrebbero reso il farmaco inutile in questa condizione", ha affermato Bendapudi.
"Siamo stati i primi medici a utilizzare rADAMTS13 per curare la iTTP negli Stati Uniti e in questo caso ha contribuito a salvare la vita di una giovane madre."
Bendapudi ha osservato che l'infusione di rADAMTS13 ha soppresso gli autoanticorpi inibitori del paziente e ha invertito gli effetti trombotici della iTTP. Questo effetto è stato osservato quasi immediatamente dopo la somministrazione di rADAMTS13, dopo che la plasmaferesi giornaliera non era riuscita a indurre la remissione.
"Credo che rADAMTS13 abbia il potenziale per sostituire l'attuale standard di cura per la TTP infettiva acuta. Avremo bisogno di studi clinici più ampi e ben progettati per valutare questa possibilità", ha affermato Bendapudi.
È stato avviato uno studio clinico randomizzato di fase IIb su rADAMTS13 nella iTTP.