Nuove opportunità per la terapia genica nel trattamento della paralisi

Inutile dire cosa prova una persona a cui è appena stata diagnosticata una paralisi degli arti? Quasi tutti sanno che quando un nervo è danneggiato, è molto difficile, e a volte impossibile, ripristinare le capacità motorie o sensoriali. Gli scienziati sono incoraggianti: la situazione potrebbe migliorare molto presto.

Gli scienziati del King's College di Londra e della Netherlands University of Neural Sciences sono riusciti a ripristinare la mobilità negli animali da laboratorio con paralisi completa degli arti anteriori.

Nella stragrande maggioranza dei casi, quando le strutture del midollo spinale o le vie neuroconduttive sono danneggiate, il problema principale nel ripristino della funzionalità è la formazione di tessuto cicatriziale nel sito danneggiato. In generale, la formazione di una cicatrice è un fenomeno normale che funge da risposta protettiva dell'organismo. Ma in alcuni casi, tale reazione diventa superflua: ad esempio, quando un tronco nervoso è danneggiato, la cicatrice si forma molto più rapidamente della fusione del tessuto nervoso.

Oggi, il trattamento principale per la paralisi è considerato l'escissione del tessuto cicatriziale e la prevenzione della formazione di cicatrici. Tuttavia, tale trattamento non è possibile in tutti i casi.

Come descritto nelle pagine della pubblicazione Brain, nel corso del nuovo studio, gli scienziati hanno cercato di "dissolvere" il tessuto cicatriziale monitorandone contemporaneamente il processo di formazione. Per raggiungere il loro obiettivo, gli specialisti hanno dovuto forzare le strutture cellulari circostanti a produrre condroitinasi, un enzima specifico in grado di distruggere il tessuto cicatriziale senza danneggiare la qualità del tessuto nervoso. Sorprendentemente, il noto farmaco antibatterico Doxiciclina si è rivelato un valido aiuto in questo lavoro. Gli scienziati hanno notato che se il farmaco veniva rimosso o se ne interrompeva l'azione, tutte le crescite di tessuto cicatriziale riprendevano.

Dopo otto settimane di trattamento, gli animali da laboratorio sono stati in grado di ripristinare completamente la funzionalità delle zampe anteriori. Una delle principali ricercatrici dello studio, la professoressa Emily Burnside, afferma: "Alla fine del trattamento, i roditori erano già in grado di strisciare e assumere zucchero con le zampe anteriori. Abbiamo anche registrato un aumento dell'attività delle strutture del midollo spinale. Pertanto, siamo propensi a credere che le reti di cellule nervose abbiano formato nuove vie di collegamento".

I ricercatori non si sono fermati a questi risultati: hanno sviluppato un metodo per avviare la produzione di condroitinasi a livello genetico. È stato creato una sorta di "interruttore genetico".

"Saremo in grado di stabilire il controllo sulla durata del trattamento, selezionando il periodo di esposizione ottimale necessario per la rigenerazione. La terapia genica aiuterà a curare, comprese le lesioni gravi con danni alle strutture spinali, e questo potrebbe richiedere una sola iniezione del farmaco. Una volta completata la guarigione, verrà somministrata un'altra iniezione per disattivare il gene."

Naturalmente, c'è un neo: gli scienziati non hanno ancora ricevuto l'autorizzazione a condurre una sperimentazione clinica su larga scala su pazienti affetti da paralisi. Pertanto, è necessario attendere l'approvazione delle massime autorità scientifiche, sottoporsi a una serie di controlli e solo dopo sarà possibile dichiarare la possibilità di introdurre il nuovo metodo nella pratica clinica.

La notizia è stata pubblicata sulle pagine della rivista Brain.

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