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Un farmaco di prima classe può prevenire l'insufficienza d'organo e la morte associata alla sepsi
Ultima recensione: 02.07.2025
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Un nuovo farmaco potrebbe prevenire l'insufficienza d'organo e la morte associate alla sepsi, ripristinando la salute dei vasi sanguigni del paziente.
I ricercatori dell'Università del Queensland e del Queensland Children's Hospital hanno testato con successo una nuova classe di farmaci sui topi.
Il dottor Mark Coulthard, dell'unità di terapia intensiva pediatrica e dell'ospedale dell'Università del Queensland, ha affermato che anche i risultati degli studi preclinici condotti su campioni di sangue umano sembrano promettenti.
La causa dell'insufficienza d'organo nei pazienti affetti da sepsi è dovuta al fatto che le cellule endoteliali che rivestono i vasi sanguigni diventano permeabili, provocando spostamenti anomali di fluidi e, di conseguenza, l'interruzione dell'afflusso di sangue.
Abbiamo identificato marcatori di lesioni vascolari nei bambini ricoverati in ospedale con febbre e sospetta infezione, nonché percorsi di segnalazione proteica associati a ciò nelle cellule.
"Il farmaco che abbiamo sviluppato agisce sull'interazione di questi percorsi per ripristinare la funzionalità delle cellule endoteliali vascolari", ha affermato il dott. Mark Coulthard.
Il professor Trent Woodruff, della Facoltà di Scienze biomediche dell'Università del Queensland, ha affermato che il nuovo approccio ha preso di mira la causa principale dell'insufficienza d'organo, mentre i precedenti tentativi falliti si erano concentrati principalmente sulla risposta immunitaria.
"La sepsi è stata definita 'il cimitero delle aziende farmaceutiche' perché, nonostante ingenti risorse e oltre 100 sperimentazioni cliniche, non esiste ancora un trattamento efficace in grado di modificare la risposta dell'ospite", ha affermato il professor Woodruff.
"Un farmaco che agisce sull'endotelio vascolare potrebbe potenzialmente ridurre i danni causati dalla sepsi, dai danni agli organi e dalla morte."
Il dottor Coulthard ha affermato che i ricercatori sono rimasti incoraggiati dai risultati degli studi preclinici.
"Abbiamo testato il nostro farmaco su campioni di sangue di 91 bambini ricoverati in ospedale con febbre e sospetta infezione e abbiamo notato cambiamenti nei biomarcatori simili a quelli osservati nei nostri studi sui topi", ha affermato.
"Ciò suggerisce che il farmaco potrebbe essere efficace anche sugli esseri umani.
Sono necessarie ulteriori ricerche, tra cui lo studio del farmaco su altri modelli animali e la sua efficacia nelle sperimentazioni cliniche."
Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.