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Uno studio dimostra l'efficacia e la sicurezza della terapia genica per l'infezione da HIV
Ultima recensione: 30.06.2025
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Scienziati americani dell'Università della California di Los Angeles hanno dimostrato la sicurezza della terapia genica per l'infezione da HIV. Lo studio è stato condotto da specialisti guidati da Ronald T. Mitsuyasu. I linfociti T sono i principali bersagli del virus dell'immunodeficienza. Il virus penetra nella cellula grazie alla presenza di un recettore specifico sulla sua superficie, codificato dal gene CCR5.
Il metodo di terapia genica per l'infezione da HIV si basa sull'eliminazione di questo gene dai linfociti T umani, dopodiché vengono iniettate cellule modificate. Durante il trattamento, circa 1/3 dei linfociti T ha ricevuto il gene CCR5 mutato, rendendo le cellule praticamente invulnerabili al virus dell'immunodeficienza.
Gli scienziati hanno condotto due studi a cui 15 persone hanno accettato di partecipare. I pazienti sono stati monitorati clinicamente per un anno dopo l'introduzione di linfociti T modificati. Nel corso di un anno, tutti i pazienti hanno mostrato un aumento stabile dei linfociti T e in tre si è registrata una diminuzione della carica virale. Inoltre, non è stato possibile confermare la presenza di HIV nel sangue di un paziente.
Il responsabile del progetto ha spiegato ciò con il fatto che questo paziente aveva già una copia del gene mutante CCR5, quindi dopo l'introduzione dei linfociti T modificati, aveva il doppio delle cellule insensibili al virus.
I risultati dello studio hanno dimostrato che la terapia genica per l'infezione da HIV è efficace e sicura per gli esseri umani. I linfociti T modificati sono rimasti nel sangue dei partecipanti per almeno un anno.