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Lo studio ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza della terapia genica per l'infezione da HIV
Ultima recensione: 16.10.2021
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Scienziati americani dell'Università della California, a Los Angeles, hanno dimostrato la sicurezza della terapia genica per l'infezione da HIV. Lo studio è stato condotto da specialisti guidati da Ronald T. Mitsuyasu. I linfociti T sono i principali bersagli del virus dell'immunodeficienza. Il virus penetra nella cellula a causa della presenza sulla sua superficie di un recettore specifico, codificato dal gene CCR5.
Il metodo di terapia genica per l'infezione da HIV si basa sull'eliminazione di questo gene dai linfociti T umani, dopo di che viene eseguita un'iniezione di cellule mutate. Durante il trattamento, circa 1/3 dei linfociti T hanno ricevuto un gene CCR5 mutato, che ha reso le cellule praticamente invulnerabili al virus dell'immunodeficienza.
Gli scienziati hanno condotto 2 studi, in cui 15 persone hanno accettato di partecipare. I pazienti sono stati sottoposti a supervisione medica per 1 anno dopo l'introduzione di linfociti T mutati. Durante tutto l'anno, tutti i pazienti hanno avuto una crescita stabile dei linfociti T, in tre - la carica virale è diminuita. Inoltre, un paziente non è stato in grado di confermare la presenza di HIV nel sangue.
Il project manager ha spiegato questo fatto dal fatto che questo paziente aveva già una copia del gene mutante CCR5, quindi dopo l'introduzione dei linfociti T modificati, aveva il doppio delle cellule insensibili al virus.
I risultati dello studio hanno dimostrato che la terapia genica per l'infezione da HIV è efficace e sicura per l'uomo. I linfociti T modificati persistevano nel sangue dei partecipanti per almeno un anno.