Un nuovo studio dimostra che i "mini-cervelli" potrebbero accelerare lo sviluppo di trattamenti per la malattia di Alzheimer

Utilizzando un metodo innovativo, un ricercatore dell'Università del Saskatchewan (USask) sta creando pseudoorgani in miniatura a partire dalle cellule staminali per diagnosticare e curare il morbo di Alzheimer.

Quando il Dott. Tyler Wenzel, Ph.D., ebbe l'idea di creare un cervello in miniatura a partire dalle cellule staminali, non immaginava il successo che le sue creazioni avrebbero avuto. Ora, il "mini cervello" di Wenzel potrebbe rivoluzionare il modo in cui diagnostichiamo e trattiamo l'Alzheimer e altre malattie cerebrali.

"Non avremmo mai pensato, nemmeno nei nostri sogni più sfrenati, che la nostra folle idea avrebbe funzionato", ha detto. "Questi [mini-cervelli] potrebbero essere usati come strumento diagnostico ricavato dal sangue."

Wenzel, ricercatore post-dottorato presso il Dipartimento di Psichiatria della Facoltà di Medicina, ha sviluppato l'idea del "mini-cervello" — o, più formalmente, un modello unico di organoide cerebrale — sotto la guida del Dott. Darrell Musso, Ph.D.

Le cellule staminali umane possono essere manipolate per trasformarsi in quasi qualsiasi altra cellula del corpo. Utilizzando cellule staminali prelevate dal sangue umano, Wenzel è riuscito a creare un organo artificiale in miniatura, di circa tre millimetri di dimensione, visivamente simile a un pezzo di gomma da masticare che qualcuno ha cercato di lisciare di nuovo.

Questi "mini-cervelli" vengono creati generando cellule staminali da un campione di sangue, per poi convertirle in cellule cerebrali funzionanti. L'utilizzo di piccoli organoidi sintetici per la ricerca non è un concetto nuovo, ma i "mini-cervelli" sviluppati nel laboratorio di Wenzel sono unici. Come descritto nell'articolo di Wenzel sulla rivista Frontiers of Cellular Neuroscience, i cervelli nel suo laboratorio sono composti da quattro diversi tipi di cellule cerebrali, mentre la maggior parte degli organoidi cerebrali è composta solo da neuroni.

Durante i test, i "mini-cervelli" di Wenzel riproducono con maggiore accuratezza i cervelli umani adulti, consentendo studi più dettagliati sulle condizioni neurologiche degli adulti, come il morbo di Alzheimer.

E per quei "mini-cervelli" creati dalle cellule staminali di persone affette da Alzheimer, Wenzel ha scoperto che l'organo artificiale mostrava la patologia dell'Alzheimer, solo in scala più piccola.

"Se le cellule staminali possono trasformarsi in qualsiasi cellula del corpo umano, la domanda diventa: 'Possiamo creare qualcosa che assomigli a un intero organo?'", ha detto Wenzel. "Mentre sviluppavamo questo progetto, ho avuto questa folle idea: se questi fossero stati effettivamente cervelli umani, se un paziente avesse avuto una malattia come l'Alzheimer, e avessimo coltivato un 'mini cervello', allora, teoricamente, quel piccolo cervello avrebbe avuto l'Alzheimer."

Wenzel ha osservato che questa tecnologia ha il potenziale per cambiare il modo in cui l'assistenza sanitaria viene erogata alle persone affette da Alzheimer, soprattutto nelle comunità rurali e remote. Questa ricerca pionieristica ha già ricevuto il sostegno dell'Alzheimer Society of Canada.

Se Wenzel e i suoi colleghi riuscissero a creare un metodo affidabile per diagnosticare e curare malattie neurologiche come l'Alzheimer utilizzando solo un piccolo campione di sangue (che ha una conservabilità relativamente lunga e può essere spedito tramite corriere) anziché costringere i pazienti a recarsi in ospedale o in cliniche specializzate, si potrebbe risparmiare notevolmente sulle risorse sanitarie e ridurre il carico sui pazienti.

"In teoria, se questo strumento funziona come pensiamo, potremmo semplicemente inviare un campione di sangue da La Loche o La Ronge all'università e formulare una diagnosi in questo modo", ha affermato.

La prova di fattibilità iniziale dei "mini-cervelli" è stata estremamente incoraggiante, il che significa che il prossimo passo per Wenzel sarà quello di estendere la sperimentazione a un bacino di pazienti più ampio.

I ricercatori sono anche interessati ad ampliare la portata della loro ricerca sui mini-cervelli. Se riuscissero a confermare che i mini-cervelli riflettono accuratamente altre patologie cerebrali o condizioni neurologiche, potrebbero essere utilizzati per accelerare la diagnosi o testare l'efficacia dei farmaci nei pazienti, ha affermato Wenzel.

A titolo di esempio, Wenzel ha fatto riferimento ai lunghi tempi di attesa per una visita psichiatrica in Saskatchewan. Se i "mini-cervelli" potessero essere utilizzati per testare quale farmaco antidepressivo sia più efficace per un paziente depresso, si potrebbero ridurre significativamente i tempi necessari per consultare un medico e ottenere una prescrizione.

Un "mini-cervello" in una capsula di Petri: creati a partire da cellule staminali di persone affette da Alzheimer, gli organoidi mostrano la patologia dell'Alzheimer, solo in scala ridotta. Crediti: USask/David Stobbe.

Wenzel, ex insegnante di scienze delle superiori passato al mondo della ricerca e del mondo accademico, ha affermato che è "l'essenza della ricerca" (formulare un'ipotesi e avvicinarsi alla sua verifica tramite un esperimento) ad appassionarlo del suo lavoro.

Il successo strepitoso dei primi "mini-cervelli" fu così sorprendente che Wenzel ammise di non riuscire ancora a comprenderlo appieno.

"Sono ancora incredulo, ma è anche incredibilmente motivante che una cosa del genere sia accaduta", ha detto Wenzel. "Mi offre qualcosa che credo avrà un impatto sulla società, farà davvero la differenza e creerà un cambiamento... ha il potenziale per cambiare il panorama della medicina."

I risultati del lavoro sono descritti in dettaglio in un articolo pubblicato sulla rivista Frontiers in Cellular Neuroscience.