È apparso un nuovo metodo di ripristino della vista

I biologi sono riusciti a inserire il gene per la sostanza proteica sensibile alla luce MCO1 nelle cellule nervose retiniche di roditori che hanno perso la vista.

I ricercatori hanno inserito il gene in un oggetto virale e lo hanno introdotto negli organi visivi dei topi affetti da retinite pigmentosa . La nuova sostanza proteica non ha provocato una risposta infiammatoria ei roditori hanno superato con successo i test visivi.

Durante la percezione di un'immagine visibile all'occhio, i fasci di luce sono focalizzati nell'area della retina, dotata di fotorecettori - i ben noti coni e bastoncelli. I recettori contengono la proteina fotosensibile opsina, che reagisce al flusso di fotoni e provoca la generazione intrarecettoriale di un impulso nervoso. L'impulso viene trasmesso alle cellule nervose bipolari della retina, dopodiché viene inviato al cervello.

Ma un tale schema non funziona sempre: nei pazienti con retinite pigmentosa (ce ne sono circa 1,5 milioni nel mondo), i fotorecettori perdono la loro capacità di rispondere alla luce, che è associata ai cambiamenti nei geni delle opsine fotosensibili. Questa patologia ereditaria provoca un grave declino della funzione visiva, fino alla completa perdita della vista.

La terapia farmacologica per la retinite pigmentosa è complessa e non comporta il ripristino, ma solo la conservazione della capacità funzionale dei recettori sopravvissuti. Ad esempio, i preparati di acetato di retinolo vengono utilizzati attivamente. È possibile ripristinare la vista solo attraverso un intervento chirurgico complesso e costoso. Tuttavia, non molto tempo fa, sono entrate in pratica le tecniche optogenetiche: gli specialisti incorporano sostanze proteiche fotosensibili direttamente nelle cellule nervose della retina, dopodiché iniziano a rispondere al flusso luminoso. Ma prima dell'attuale studio, una risposta da cellule geneticamente modificate poteva essere ottenuta solo dopo un potente effetto di segnalazione.

Gli scienziati hanno iniettato una sostanza nelle cellule nervose bipolari che reagisce alla luce del giorno. È stato creato un frammento di DNA per evidenziare l'opsina, che è stata poi inserita in una particella virale che aveva perso le sue capacità patogene: il suo scopo era la consegna e il confezionamento in un costrutto genetico. La particella è stata iniettata nell'occhio di un roditore malato: il frammento di DNA è stato integrato nei neuroni della retina . Sotto controllo microscopico, gli scienziati hanno notato che i geni hanno raggiunto il limite di attività entro 4 settimane, dopodiché il livello si è stabilizzato. Per verificare la qualità della visione dopo la procedura, ai roditori è stato affidato il compito: trovare un'isola illuminata asciutta tra l'acqua, pur essendo al buio. L'esperimento ha dimostrato che la visione dei topi è migliorata davvero e in modo significativo già 4-8 settimane dopo la manipolazione.

È del tutto possibile che la terapia genica sviluppata della retina dei roditori, dopo una serie di altri test, inizi ad essere adattata per il trattamento degli esseri umani. Se ciò accade, non saranno necessari costosi interventi chirurgici, per il collegamento di dispositivi speciali per amplificare il segnale fotografico. Saranno necessarie solo una o più iniezioni della sostanza proteica.

Maggiori informazioni sullo studio sulla rivista Gene Therapy e sulla pagina Natura.