Gli scienziati potrebbero aver creato un farmaco che blocca la progressione della malattia

Jeff Bronstein, professore di neurologia alla UCLA, e i suoi colleghi hanno creato un nuovo composto in grado di agire come una "pinzetta molecolare", afferrando le molecole della proteina alfa-sinucleina in punti specifici e impedendo loro di attaccarsi tra loro, riporta MedicalXpress.

L'alfa-sinucleina è considerata uno dei fattori che provocano il morbo di Parkinson: durante la malattia, la sua struttura si altera, diventa amorfa e disordinata, il che porta alla formazione di aggregati proteici e alla morte dei neuroni nel sistema nervoso centrale.

Le pinzette molecolari create dagli scienziati californiani non solo prevengono la formazione di aggregati di alfa-sinucleina, ma sopprimono anche la tossicità di questa proteina e distruggono gli aggregati esistenti. Allo stesso tempo, non compromettono la normale funzione cerebrale.

Le pinzette molecolari sono molecole non cicliche dotate di due estremità – due "braccia" – che possono afferrare altre molecole attraverso legami non covalenti. La molecola a pinzetta dell'alfa-sinucleina si chiama CLR01, ha la forma della lettera "C" e una struttura chimica che le permette di "aggrapparsi" alla catena proteica nei siti in cui si trova l'amminoacido lisina. Questo amminoacido è presente nella maggior parte delle proteine.

Gli effetti di CLR01 sono stati testati sia in colture cellulari che in vivo, utilizzando pesci d'acquario transgenici chiamati zebrafish, che fungono da modello per il morbo di Parkinson. I zebrafish vengono utilizzati come modello di laboratorio perché sono facili da manipolare geneticamente e sono trasparenti, il che consente la visualizzazione degli esperimenti biologici.

Pesci d'acquario modello trasportavano alfa-sinucleina marcata con proteina fluorescente verde, che permetteva di monitorare lo stato degli aggregati proteici sotto l'influenza delle pinzette molecolari CLR01. In questi esperimenti, come nelle colture cellulari, è stato osservato lo stesso effetto. CLR01 ha impedito la formazione di aggregati di alfa-sinucleina, la morte dei neuroni dovuta all'effetto tossico degli aggregati proteici e ha anche causato la distruzione degli aggregati esistenti.

Questi risultati hanno spinto gli scienziati a sperimentare nuovamente con le loro pinzette molecolari: attualmente stanno studiando gli effetti del CLR01 nei modelli murini del morbo di Parkinson e sperano che questi studi possano in futuro portare alla sperimentazione sull'uomo.

Attualmente, per le persone affette dal morbo di Parkinson esiste solo una terapia sintomatica; non esistono farmaci in grado di arrestare la progressione della malattia.

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