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Trattamento combinato per il cancro del sangue: uno studio dimostra che due farmaci uccidono le cellule tumorali
Ultima recensione: 02.07.2025
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Una nuova combinazione di due farmaci antitumorali si è dimostrata molto promettente come trattamento futuro per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA), uno dei tumori del sangue più comuni. Un nuovo studio condotto dagli scienziati del WEHI (Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research) ha scoperto che la combinazione di due farmaci esistenti ha ucciso le cellule LMA nei test di laboratorio.
La scoperta, pubblicata sulla rivista Cancer Cell, potrebbe presto dare origine a sperimentazioni cliniche, offrendo speranza ai 1.100 australiani a cui ogni anno viene diagnosticata la leucemia mieloide acuta.
Stimolare l'"esecutore della morte cellulare": il team del WEHI ha combinato venetoclax, uno dei farmaci standard per il trattamento della leucemia mieloide acuta, con un agonista di STING, una nuova classe di farmaci immunoterapici. Venetoclax si basava su una storica scoperta scientifica del WEHI.
La dottoressa Sarah Diepstraten, una dei coautori dello studio, ha affermato che il team ha esaminato diversi tipi di tumore del sangue, tra cui campioni di tumore prelevati da pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, e li ha trattati in laboratorio con una combinazione di farmaci, ottenendo risultati impressionanti.
"È davvero entusiasmante che l'associazione di venetoclax con questo nuovo trattamento immunoterapico possa effettivamente sradicare la leucemia mieloide acuta", ha affermato il dott. Diepstraten.
Il ruolo critico della proteina p53
Il trattamento combinato si è rivelato molto promettente nei campioni di LAM associati a una proteina mutata chiamata p53, un tipo di LAM tipicamente più aggressivo e difficile da trattare. La proteina p53 svolge un ruolo fondamentale nel nostro organismo, prevenendo la formazione di cellule tumorali, agendo da protettore e arrestando la crescita di cellule danneggiate o anomale. Tuttavia, le mutazioni di p53 aumentano significativamente il rischio di sviluppare un cancro.
"Per i pazienti affetti da LMA in cui le cellule leucemiche non muoiono in misura sufficiente a causa di questa mutazione, la combinazione di venetoclax con un agonista STING provoca una maggiore uccisione di cellule LMA rispetto al trattamento con solo venetoclax", spiega il Dott. Diepstraten.
Figura grafica. Fonte: Cancer Cell (2024). DOI: 10.1016/j.ccell.2024.04.004
Agonista di STING in un nuovo ruolo
Questo studio è il primo a utilizzare un agonista STING per colpire direttamente i meccanismi all'interno delle cellule tumorali, stimolando i processi naturali che ne causano la morte. In precedenza, gli agonisti STING erano stati utilizzati per attaccare i tumori solidi attivando la risposta immunitaria dell'organismo.
Potenziali sperimentazioni cliniche
Il professor Andrew Wei, uno degli autori principali dello studio, ha affermato che i risultati sono molto promettenti, anche se sono necessarie ulteriori ricerche.
"I primi studi clinici sui tumori solidi hanno dimostrato che gli agonisti STING sono ben tollerati dall'organismo e questi risultati offrono una nuova speranza per i pazienti affetti dalle forme di leucemia più resistenti", ha affermato il professor Wei.
WEHI e i suoi partner clinici stanno ora traducendo questi risultati promettenti in un nuovo studio clinico per pazienti affetti da LMA, in collaborazione con la società biotecnologica Aculeus Therapeutics con sede a Melbourne, che sta sviluppando il proprio agonista STING.
Il CEO di Aculeus Therapeutics, il Dott. Mark Devlin, si è detto entusiasta del potenziale della recente scoperta di WEHI. "Lo sviluppo di farmaci è un gioco di squadra nella scienza. Aculeus ha sviluppato un nuovo farmaco promettente, ma la collaborazione con i team di WEHI, che conoscono a fondo la biologia delle malattie e il panorama clinico, contribuirà a determinare come questo farmaco verrà utilizzato nel modo più efficace".
Si prevede che l'agonista STING di Aculeus, ACU-0943, inizierà le sperimentazioni cliniche per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) entro la fine dell'anno.