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La terapia genica sarà utilizzata per trattare i tumori del sangue
Ultima recensione: 02.07.2025
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La Food and Drug Administration statunitense ha emesso una raccomandazione riguardante l'uso della terapia genica nel trattamento della leucemia.
La terapia consiste nell'apportare modifiche al codice genetico cellulare del paziente.
Le cellule linfocitarie geneticamente modificate presenti nel corpo vengono utilizzate come "medicina vivente" perché stimolano il sistema immunitario a combattere la leucemia, determinando spesso un lungo e stabile periodo di remissione.
Gli specialisti non possono che attendere una risposta positiva dagli esperti. Si presume che, se gli eventi si sviluppano come previsto, la terapia genica verrà utilizzata quest'anno.
Il nuovo metodo sarà presentato dalla casa farmaceutica Novartis ed è stato sviluppato da scienziati dell'Università della Pennsylvania.
La terapia genica sarà utilizzata per trattare i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Gli scienziati sono fiduciosi che il trattamento sarà rilevante per i pazienti affetti da mieloma multiplo, alcuni tipi aggressivi di tumori cerebrali cancerosi e altre neoplasie.
L'essenza della terapia consiste nel modificare geneticamente i linfociti T del paziente, rendendoli più resistenti alle cellule maligne. Un virus neutralizzato basato sull'HIV viene utilizzato per interferire con il DNA linfocitario. Il virus trasferisce il gene desiderato nelle strutture cellulari senza causare lo sviluppo della malattia.
I linfociti T modificati vengono quindi inviati a individuare e distruggere le cellule tumorali, che sono in grado di individuare grazie al marcatore CD19.
Naturalmente, tutto quanto descritto sopra è solo un aspetto teorico. In pratica, tutto sembra più semplice. Una piccola quantità di sangue viene prelevata dalla vena del paziente, congelata e inviata alla trasformazione. Quindi le cellule vengono trasformate e il sangue viene reinfuso nella vena del paziente. Gli esperimenti hanno dimostrato che tale procedura ha portato a una remissione stabile a lungo termine anche dopo una singola iniezione. Alcuni pazienti hanno ottenuto una guarigione completa.
Pazienti affetti da leucemia hanno partecipato alla sperimentazione clinica del nuovo metodo. La loro età variava dai tre ai 25 anni. Prima dell'esperimento, i loro corpi non rispondevano alla chemioterapia o presentavano ripetute riacutizzazioni.
Uno dei primi risultati positivi è stato registrato in una bambina di sei anni. Nel 2012 si è sottoposta a terapia genica e, di conseguenza, è completamente guarita. Sono passati anni e i suoi esami sono ancora positivi.
Secondo gli autori, negli ultimi anni sono riusciti a migliorare il metodo. Ciò ha permesso loro di ridurre al minimo il rischio di effetti collaterali: in precedenza, dopo un'iniezione si potevano osservare sintomi come febbre, congestione polmonare e ipotensione.
Il nuovo studio, condotto due anni fa, ha coinvolto 63 pazienti. 52 di loro sono completamente scomparsi dalla malattia. Undici persone, purtroppo, non hanno potuto essere salvate. Gli scienziati prevedono di tenere sotto osservazione i pazienti sopravvissuti e guariti per altri quindici anni.
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