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La terapia genica sarà usata per trattare il cancro del sangue
Ultima recensione: 23.04.2024
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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha raccomandato l'uso della terapia genica nel trattamento della leucemia.
La terapia consiste nel fare cambiamenti nel codice cellulare genetico del paziente.
Disponibile in un organismo linfociti geneticamente modificate sono usati come una "droga umano" perché dirigono il sistema immunitario per combattere la leucemia, spesso provocando una remissione prolungata e sostenuta.
Gli esperti devono attendere una risposta positiva da parte di esperti. Si presume che con lo sviluppo pianificato di eventi, la terapia genica possa essere applicata già quest'anno.
Rappresentare il nuovo metodo sarà la società farmaceutica Novartis, e ha sviluppato i suoi scienziati presso l'Università della Pennsylvania.
La terapia genica verrà utilizzato per il trattamento di pazienti affetti da B-cell leucemia linfoblastica acuta. Gli scienziati sono sicuri che il trattamento sarà rilevante per i pazienti con mieloma multiplo, varietà aggressive separate di tumori cerebrali tumorali e altri tumori.
L'essenza della terapia è che i linfociti T del paziente vengono modificati geneticamente, sintonizzandoli contro le cellule maligne. Per interferire con il DNA dei linfociti, viene utilizzato un virus neutralizzato basato sull'HIV. Il virus sposta il gene desiderato nelle strutture cellulari, senza provocare lo sviluppo della malattia.
Inoltre, i linfociti T modificati vengono inviati per cercare e distruggere le cellule tumorali. Riescono a rilevarli, grazie al marcatore CD19.
Naturalmente, tutto quanto descritto sopra è un lato teorico. In pratica, tutto sembra più semplice. Prelevare una piccola quantità di sangue dalla vena del paziente, sottoporlo a congelamento e inviarlo a una trasformazione. Quindi le cellule vengono cambiate e il sangue viene riportato alla vena del paziente. Gli esperimenti hanno dimostrato che questa procedura ha portato a una prolungata remissione a lungo termine anche dopo una singola somministrazione. I singoli pazienti hanno avuto una cura completa.
Nel test clinico del nuovo metodo, hanno partecipato pazienti affetti da leucemia. La loro età era diversa - da tre a 25 anni. Prima dell'esperimento, il loro corpo non reagiva alla chemioterapia o vi erano ripetute esacerbazioni.
Uno dei primi risultati positivi è stato registrato in una bambina di sei anni. Nel 2012 le è stata somministrata la terapia genica e, di conseguenza, la ragazza è stata completamente guarita. Gli anni sono passati e le sue analisi sono ancora buone.
Secondo gli autori, negli ultimi anni sono riusciti a migliorare il metodo. Grazie a ciò, è stato possibile ridurre al minimo il rischio di effetti collaterali: subito dopo l'iniezione si possono osservare sintomi come febbre, congestione polmonare, ipotensione.
Nel nuovo test, condotto due anni fa, hanno partecipato 63 pazienti. Di conseguenza, 52 di loro sono completamente scomparse manifestazioni della malattia. Undici persone, purtroppo, non possono essere salvate. Per i pazienti sopravvissuti e curati, gli scienziati prevedono di osservare per altri quindici anni.
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