Le persone sono immuni a CRISPR

Forse la maggior parte dei lettori sa dell'esistenza dell'editor di genomi CRISPR, attorno al quale si sono tenute discussioni scientifiche da molto tempo e sono state fatte varie scoperte. Tuttavia, secondo gli esperti dell'Università di Stanford, le singole persone sono in grado di introdurre la protezione immunitaria nel DNA, e questo rende l'uso di questa tecnologia poco pratico.

Gli scienziati che rappresentano l'Università di Stanford, nel corso del lavoro di ricerca, hanno fatto una scoperta inaspettata: la maggior parte dell'umanità ha una protezione immunitaria per il metodo di modifica genetica CRISPR.
Gli esperti hanno analizzato la composizione del sangue più di venti neonati e dodici volontari di mezza età. L'analisi ha preso in considerazione il contenuto di anticorpi come la proteina Cas9 - questo è il tipo usato per la revisione e il taglio dell'elica del DNA. Gli esperti hanno visto che oltre il 65% dei soggetti erano proprietari di cellule T, che hanno creato protezione contro l'influenza di Cas9.
 
Ciò che gli esperti hanno scoperto dimostra: il trattamento genetico associato alla rimozione delle mutazioni non porterà a risultati positivi e non può essere applicato alle persone. Il processo di protezione bloccherà la possibilità di utilizzare il metodo CRISPR, che dovrebbe aiutare a curare malattie gravi. "Inoltre, l'immunità può provocare lo sviluppo di un'intossicazione significativa del corpo umano", afferma il dott. Matthew Portus.
 
La linea di fondo è che il più popolare tipo di proteine cas9, utilizzata attivamente nella ricerca relativa al CRISPR, ottenere un paio di micro-organismi - è Staphylococcus aureus e streptococco piogenica. Sono questi batteri che entrano sistematicamente nel corpo umano, quindi la difesa immunitaria di una persona "li conosce bene".
 
Tuttavia, esiste una soluzione a questo problema. È probabile che gli scienziati inizieranno a sviluppare tecnologie avanzate aggiuntive che utilizzeranno microbi che non sono inclusi nell'elenco dei "visitatori frequenti" nel corpo umano. Ad esempio, è possibile utilizzare microrganismi che vivono nelle profondità di fonti idrotermali. In alternativa, la tecnica di modifica genetica extracorporeo delle strutture cellulari può avere successo.
 
Gli scienziati hanno usato il "coltello genetico" - la tecnologia CRISPR, - solo di recente. Il compito degli specialisti era quello di curare i pazienti dalla sindrome di Hunter - una complessa, anche se rara, patologia genetica. Il paziente è stato iniettato con diversi miliardi di geni correttori copiati, in combinazione con una speciale "cassetta degli attrezzi" che taglia l'elica del DNA. Inoltre è stato pianificato di condurre una serie di esperimenti in cui avrebbero dovuto partecipare più pazienti, presumibilmente affetti da altre gravi malattie. Ad esempio, potrebbero diventare pazienti affetti da fenilchetonuria o da una malattia come l'emofilia B.
I progressi e i risultati del lavoro sono pubblicati su bioRxiv e sul MIT Technology Review.

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