Gli esseri umani sono immuni alla CRISPR

Probabilmente, la maggior parte dei lettori conosce l'esistenza dell'editor genomico CRISPR, attorno al quale si dibattono da tempo studi scientifici e sono state fatte diverse scoperte. Tuttavia, come assicurano gli esperti della Stanford University, alcune persone sono in grado di sviluppare una protezione immunitaria contro l'introduzione di virus nel DNA, e questo rende l'utilizzo di questa tecnologia poco pratico.

Gli scienziati della Stanford University hanno fatto una scoperta inaspettata durante la loro ricerca: la maggior parte dell'umanità ha una protezione immunitaria contro il metodo di editing genetico CRISPR.
Gli esperti hanno analizzato il sangue di oltre venti neonati e dodici volontari di mezza età. L'analisi ha preso in considerazione il contenuto di anticorpi del tipo proteico Cas9, il tipo utilizzato per rivedere e tagliare l'elica del DNA. Gli esperti hanno osservato che oltre il 65% dei soggetti presentava linfociti T che creavano protezione contro l'influenza di Cas9.

Ciò che gli specialisti hanno scoperto dimostra che il trattamento genetico associato alla rimozione delle mutazioni non porterà a risultati positivi e non può essere utilizzato sugli esseri umani. Il processo di protezione bloccherà la possibilità di utilizzare il metodo CRISPR, che dovrebbe contribuire a curare malattie gravi. "Inoltre, l'immunità può provocare lo sviluppo di una significativa intossicazione dell'organismo umano", afferma il Dott. Matthew Porteus.

Il punto è che la proteina Cas9, più popolare e utilizzata attivamente nella ricerca correlata a CRISPR, è ottenuta da una coppia di microrganismi: Staphylococcus aureus e Streptococcus pyogenes. Questi sono i batteri che entrano sistematicamente nel corpo umano, quindi il sistema immunitario umano li "riconosce a vista".

Tuttavia, esiste una soluzione a questo problema. È probabile che gli scienziati inizino a sviluppare ulteriori tecnologie avanzate che utilizzeranno microbi che non rientrano nella lista degli "ospiti frequenti" del corpo umano. Ad esempio, è possibile utilizzare microrganismi che vivono nelle profondità delle sorgenti idrotermali. In alternativa, la tecnica di editing genetico in vitro delle strutture cellulari potrebbe avere successo.

Gli scienziati hanno utilizzato il "coltello genetico", la tecnologia CRISPR, abbastanza di recente. Il compito degli specialisti era curare i pazienti affetti dalla sindrome di Hunter, una patologia genetica complessa, seppur rara. Al paziente venivano iniettati diversi miliardi di geni correttivi copiati, in combinazione con uno speciale "kit di strumenti" che taglia l'elica del DNA. Furono pianificati ulteriori esperimenti, a cui avrebbero partecipato altri pazienti, presumibilmente affetti da altre gravi patologie. Ad esempio, avrebbero potuto diventare pazienti affetti da fenilchetonuria o da una malattia come l'emofilia B.
I progressi e i risultati del lavoro sono stati pubblicati su bioRxiv e su MIT Technology Review.

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