Esperto medico dell'articolo
Nuove pubblicazioni
Un passo avanti nello sviluppo di farmaci per il trattamento della fibrosi cistica
Ultima recensione: 23.04.2024
Tutti i contenuti di iLive sono revisionati o verificati da un punto di vista medico per garantire la massima precisione possibile.
Abbiamo linee guida rigorose in materia di sourcing e colleghiamo solo a siti di media affidabili, istituti di ricerca accademici e, ove possibile, studi rivisti dal punto di vista medico. Nota che i numeri tra parentesi ([1], [2], ecc.) Sono link cliccabili per questi studi.
Se ritieni che uno qualsiasi dei nostri contenuti sia impreciso, scaduto o comunque discutibile, selezionalo e premi Ctrl + Invio.
I biologi delle cellule di Harvard del Massachusetts General Hospital hanno fatto un passo avanti nello sviluppo di farmaci per il trattamento della fibrosi cistica, una malattia mortale che richiede circa 500 vite all'anno nel mondo.
Gli scienziati hanno riprogrammato cellule di pazienti con fibrosi cistica in cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), che sono simili alle cellule staminali embrionali, e cresciuto epitelio polmonare di loro specifico per i pazienti con lesioni fibrosi cistica vie aeree.
Questo tessuto di scienziati di Harvard ora può crescere in quantità illimitate. Tutte le cellule dell'epitelio ottenuto in laboratorio contengono una mutazione del delta 508, che rappresenta circa il 70% di tutti i casi di fibrosi cistica e il 90% della malattia rilevata negli Stati Uniti. Inoltre, le sue cellule portano anche una mutazione G551D, che si trova nel 2% di tutti i pazienti con fibrosi cistica.
Il lavoro è stato svolto sotto la direzione di Jayaraj Rajagopal e pubblicato nel supplemento alla rivista Cell Stem Cell.
Secondo uno dei direttori della Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stem Cell Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "i risultati di questo studio permettono di produrre milioni di cellule per lo screening di droga, e per la prima volta come bersagli per i farmaci sperimentali possono diventare persone pazienti cellulari fibrosi cistica. "
Il tessuto epiteliale, creato da Rajagopal e colleghi, fornisce anche cellule per lo studio di malattie respiratorie come l' asma, il cancro del polmone e la bronchite cronica. Questo può accelerare lo sviluppo di metodi di trattamento per queste malattie.
Commentando il successo del suo gruppo, Rajagopal osserva: "Non stiamo parlando del trattamento della fibrosi cistica, stiamo parlando solo di una medicina che può alleviare il problema principale della malattia - la sconfitta dell'epitelio dell'apparato respiratorio.
Fibrosi cistica, trovata nei primi giorni della vita di una persona o nella prima infanzia - la causa della mortalità precoce. Attualmente, i pazienti possono vivere fino a 30 anni a causa del trattamento efficace delle infezioni concomitanti e della diagnosi genetica precoce della malattia. Ma nonostante questi risultati, il successo nell'eliminare la causa sottostante della fibrosi cistica non è grande. Un difetto di un gene che codifica per un regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica della proteina causa l'ispessimento dei segreti delle ghiandole della secrezione esterna. Come risultato della difficoltà nel deflusso del segreto, si verificano cambiamenti nel tratto respiratorio, pancreatico e gastrointestinale e le ciglia dell'epitelio vengono interrotte.
"Abbiamo fatto una linea cellulare bene in modo da essere in grado di vedere l'efficacia dei farmaci contro gli effetti della mutazione G551D, e ora siamo impegnati a essere sottoposti a screening per i farmaci mirati alla mutazione Delta 508" - ha detto Rajagopal.
[