È stata fatta una scoperta nello sviluppo di farmaci per il trattamento della fibrosi cistica

I biologi cellulari di Harvard presso il Massachusetts General Hospital hanno fatto una svolta nello sviluppo di farmaci per la cura della fibrosi cistica, una malattia mortale che ogni anno miete circa 500 vittime in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno riprogrammato le cellule della pelle di pazienti affetti da fibrosi cistica trasformandole in cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), simili alle cellule staminali embrionali, e hanno fatto crescere l'epitelio polmonare specifico per i pazienti con patologie delle vie aeree correlate alla fibrosi cistica.

Gli scienziati di Harvard possono ora coltivare questo tessuto in quantità illimitate. Tutte le cellule dell'epitelio ottenute in laboratorio contengono la mutazione delta 508, che causa circa il 70% di tutti i casi di fibrosi cistica e il 90% della malattia diagnosticata negli Stati Uniti. Inoltre, le sue cellule presentano anche la mutazione G551D, presente nel 2% di tutti i pazienti con fibrosi cistica.

Il lavoro è stato supervisionato da Jayaraj Rajagopal e pubblicato in un supplemento alla rivista Cell Stem Cell.

Secondo Douglas Melton, uno dei direttori dell'Harvard Stem Cell Institute, "i risultati di questo studio permettono di ottenere milioni di cellule per lo screening di farmaci e, per la prima volta, le cellule di persone affette da fibrosi cistica possono essere utilizzate come bersagli per farmaci sperimentali".

Il tessuto epiteliale creato da Rajagopal e colleghi fornisce anche cellule per la ricerca su malattie respiratorie come l'asma, il cancro ai polmoni e la bronchite cronica. Ciò potrebbe accelerare lo sviluppo di trattamenti anche per queste patologie.

Commentando il risultato ottenuto dal suo gruppo, Rajagopal osserva: "Non stiamo parlando di una cura per la fibrosi cistica, stiamo parlando solo di un farmaco che può alleviare il problema principale della malattia: il danno all'epitelio degli organi respiratori.

La fibrosi cistica, diagnosticata nei primi giorni di vita o nella prima infanzia, è causa di mortalità precoce. Attualmente, i pazienti possono vivere fino a 30 anni grazie al trattamento efficace delle infezioni concomitanti e alla diagnosi medica e genetica precoce della malattia. Tuttavia, nonostante questi risultati, il successo nell'eradicazione della causa originale della fibrosi cistica è limitato. Un difetto in un gene che codifica per la proteina "regolatore della conduttività transmembrana della fibrosi cistica" causa un ispessimento delle secrezioni delle ghiandole a secrezione esterna. A causa della difficoltà nel deflusso delle secrezioni, si verificano alterazioni negli organi respiratori, nel pancreas e nel tratto gastrointestinale e il funzionamento delle ciglia dell'epitelio risulta compromesso.

"Abbiamo creato un'eccellente linea cellulare per verificare se un farmaco è efficace contro gli effetti della mutazione G551D e ora stiamo cercando di selezionare farmaci che prendano di mira la mutazione delta 508", afferma Rajagopal.

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