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Un nuovo veicolo per il rilascio di geni promette il trattamento delle malattie del cervello
Ultima recensione: 14.06.2024
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Uno studio condotto da scienziati del Broad Institute del MIT e dell'Università di Harvard ha scoperto che un vettore di terapia genica che utilizza proteine umane attraversa efficacemente la barriera emato-encefalica e fornisce un gene bersaglio nel cervello dei topi con proteine umane. Questo sviluppo potrebbe migliorare significativamente il trattamento delle malattie del cervello negli esseri umani.
La terapia genica ha il potenziale per trattare gravi malattie genetiche del cervello per le quali attualmente non esistono cure e opzioni terapeutiche limitate. Tuttavia, i metodi di somministrazione genica esistenti, come i virus adeno-associati (AAV), non sono in grado di attraversare efficacemente la barriera emato-encefalica e fornire materiale terapeutico al cervello. Questa sfida ha ostacolato per decenni lo sviluppo di terapie geniche più sicure ed efficaci per le malattie del cervello.
Ora, i ricercatori del laboratorio di Ben Deverman hanno creato il primo AAV pubblicato che prende di mira una proteina umana per fornire geni al cervello nei topi con il recettore della transferrina umana. Questo virus si lega al recettore umano della transferrina, che è abbondante nella barriera ematoencefalica negli esseri umani. In un nuovo studio pubblicato sulla rivista Science, il team ha dimostrato che il loro AAV, iniettato nel sangue di topi con il recettore della transferrina umana, è entrato nel cervello a livelli molto più alti rispetto all’AAV utilizzato nella terapia genica del sistema nervoso centrale approvata dalla FDA., AAV9. Il virus ha raggiunto anche un’ampia gamma di importanti tipi di cellule cerebrali, inclusi neuroni e astrociti. I ricercatori hanno anche dimostrato che il loro AAV era in grado di fornire copie del gene GBA1, che è associato alla malattia di Gaucher, alla demenza con Corpi di Lewy e morbo di Parkinson, a un gran numero di cellule nel cervello.
Gli scienziati suggeriscono che il loro nuovo AAV potrebbe essere un'opzione migliore per il trattamento dei disturbi dello sviluppo neurologico causati da mutazioni di un singolo gene, come la sindrome di Rett o il deficit di SHANK3, nonché per quanto riguarda le malattie da accumulo lisosomiale come il deficit di GBA1, e le malattie neurodegenerative come la malattia di Huntington, le malattie da prioni, atassia di Friedreiche forme monogeniche di SLA e Parkinson.
"Da quando ci siamo uniti al Broad Institute, la nostra missione è stata quella di creare opportunità per le terapie geniche del sistema nervoso centrale. Se questo AAV soddisfa le nostre aspettative negli studi sull'uomo, sarà molto più efficace dei metodi attuali", ha affermato Ben Deverman, autore senior dello studio.
Lo studio ha inoltre scoperto che il nuovo AAV potrebbe migliorare significativamente il rilascio di geni al cervello rispetto all'AAV9, che è approvato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale nei neonati ma è relativamente inefficace per la consegna dei geni al cervello adulto. Il nuovo AAV ha raggiunto fino al 71% dei neuroni e il 92% degli astrociti in diverse regioni del cervello.
Gli scienziati ritengono che il loro nuovo sviluppo di AAV abbia un grande potenziale per il trattamento delle malattie neurodegenerative e possa migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti.
I risultati sono stati pubblicati su Science.