La pompa cardiaca impiantabile offre speranza ai bambini in attesa di trapianto di cuore

Una piccola pompa cardiaca impiantabile che potrebbe aiutare i bambini ad attendere un trapianto di cuore a casa anziché in ospedale ha mostrato buoni risultati in uno studio clinico di prima fase.

La pompa, un nuovo tipo di dispositivo di terapia di assistenza ventricolare, o VAT, viene fissata chirurgicamente al cuore per migliorare la sua funzione circolatoria nei pazienti con insufficienza cardiaca, dando il tempo di trovare un cuore donatore. La nuova pompa potrebbe colmare un'importante lacuna nella cura dei trapianti cardiaci pediatrici.

In uno studio che ha valutato sette bambini che hanno ricevuto una nuova pompa per supportare i loro cuori indeboliti, sei hanno finito per essere sottoposti a trapianto di cuore e un bambino ha avuto un recupero cardiaco, rendendo superfluo il trapianto. I risultati sono stati pubblicati su The Journal of Heart and Lung Transplantation. Lo studio è stato condotto dalla Stanford School of Medicine e ha coinvolto diversi centri medici negli Stati Uniti.

Se i risultati iniziali fossero confermati in uno studio più ampio sul dispositivo, l'attesa per un trapianto di cuore potrebbe diventare più semplice per i bambini piccoli e le loro famiglie. La nuova pompa, chiamata dispositivo di assistenza ventricolare Jarvik 2015, è leggermente più grande di una batteria AA e può essere impiantata in bambini che pesano appena 8 chilogrammi. Con una pompa impiantata, i bambini possono svolgere molte attività normali mentre aspettano un trapianto di cuore.

Al contrario, l'unico dispositivo di assistenza ventricolare disponibile per supportare i bambini piccoli con insufficienza cardiaca, una pompa chiamata Berlin Heart, non è impiantato; ha le dimensioni di una grande valigia. Pesa da 27 a 90 chilogrammi, a seconda del modello, e si fissa al bambino tramite due cannule, grandi quasi quanto tubi da giardino.

Berlin Heart presenta anche un rischio piuttosto elevato di ictus e richiede il ricovero in ospedale nella maggior parte dei casi, il che significa che i bambini spesso trascorrono mesi in ospedale in attesa di un donatore di cuore. Di conseguenza, il peso per i bambini in attesa di trapianto di cuore è molto più elevato rispetto a quello degli adulti a cui sono state impiantate pompe cardiache, che in genere vengono dimessi dall'ospedale con diagnosi simili.

"Sebbene siamo estremamente grati al Berlin Heart, un dispositivo salvavita, i dispositivi di assistenza ventricolare per adulti sono migliorati ogni decennio e in pediatria utilizziamo la tecnologia degli anni '60", ha affermato il Dott. Christopher Almond, autore principale dello studio lo studio e un cardiologo e professore pediatrico. Pediatria alla Stanford School of Medicine.

I dispositivi di assistenza ventricolare impiantabili sono disponibili per gli adulti da oltre 40 anni, osserva Almond. Questi dispositivi non solo si adattano al torace dei pazienti, ma sono anche più sicuri e comodi da usare rispetto ai dispositivi esterni come il Berlin Heart. I pazienti possono vivere a casa, andare al lavoro o a scuola, camminare e andare in bicicletta.

Il divario nella tecnologia pediatrica è un problema per altri dispositivi progettati per aiutare i bambini con malattie cardiache e per la pediatria in generale, ha affermato Almond. "C'è un'enorme differenza tra le tecnologie mediche disponibili per bambini e adulti, che rappresenta un importante problema di salute pubblica che i mercati faticano ad affrontare, come condizioni come insufficienza cardiaca sono rari nei bambini", afferma.

L'autore senior dello studio è il dottor William Mahle, presidente del dipartimento di cardiologia del Children's Healthcare di Atlanta.

Molti meno bambini rispetto agli adulti necessitano di trapianti di cuore, lasciando pochi incentivi alle aziende mediche per sviluppare una pompa miniaturizzata per i bambini. Ma la mancanza di un piccolo dispositivo di assistenza ventricolare per i bambini mette a dura prova il sistema medico, poiché i bambini assegnati al Berlin Heart accumulano ingenti fatture mediche e possono occupare per mesi letti ospedalieri in unità specializzate di cura cardiovascolare, riducendo potenzialmente la disponibilità di quei pazienti. Letti per altri pazienti.

Risultati iniziali promettenti

Lo studio sui dispositivi di assistenza ventricolare condotto a Jarvik nel 2015 ha incluso sette bambini affetti da insufficienza cardiaca sistolica. La condizione colpisce la più grande camera di pompaggio del cuore, il ventricolo sinistro, che pompa il sangue dal cuore in tutto il corpo. In sei bambini, l'insufficienza cardiaca sistolica è stata causata da una condizione chiamata cardiomiopatia dilatativa, in cui il muscolo cardiaco cresce e si indebolisce e non pompa il sangue correttamente. Il cuore di un bambino è stato indebolito da blocco cardiaco completo (insufficienza cardiaca elettrica) a causa del lupus, una malattia autoimmune. Tutti i bambini coinvolti nello studio erano in lista d'attesa per il trapianto di cuore.

A ogni bambino è stato impiantato chirurgicamente un dispositivo Jarvik 2015 nel ventricolo sinistro, la più grande camera di pompaggio del cuore. Allo stesso tempo, a tutti sono stati somministrati farmaci per prevenire la formazione di coaguli di sangue e ridurre il rischio di ictus. Al momento dell'installazione delle pompe, i bambini avevano tra gli 8 mesi e i 7 anni e pesavano tra gli 8 e i 20 chilogrammi. La pompa può essere utilizzata per bambini di peso fino a 30 chilogrammi.

Se la nuova pompa venisse approvata dagli enti regolatori del settore medico, i medici stimano che circa 200-400 bambini in tutto il mondo ogni anno potrebbero essere candidati al suo utilizzo.

Lo studio ha valutato se la pompa potesse supportare i pazienti per almeno 30 giorni senza fermarsi o causare un ictus grave. I ricercatori hanno anche raccolto dati preliminari sulla sicurezza e sull'efficacia per aiutarli a progettare uno studio fondamentale e più ampio per la possibile approvazione della Food and Drug Administration (FDA).

Sebbene la pompa fosse stata originariamente progettata per consentire ai bambini di attendere un trapianto di cuore a casa, poiché stavano partecipando a una sperimentazione clinica, i partecipanti sono rimasti in ospedale sotto osservazione fino a quando non hanno ricevuto un trapianto di cuore o non si sono ripresi. I ricercatori hanno monitorato la pressione sanguigna dei partecipanti, un indicatore del rischio di coaguli di sangue e ictus; misurato i livelli di emoglobina per vedere se le pompe stavano distruggendo i globuli rossi; e monitorato i pazienti per altre complicazioni.

Il tempo medio di utilizzo della pompa da parte dei bambini è stato di 149 giorni. Sei bambini sono stati sottoposti a trapianto di cuore, un bambino è guarito.

Diversi bambini hanno avuto complicazioni con la nuova pompa. Il bambino il cui cuore si è ripreso ha avuto un ictus ischemico (a causa di un coagulo di sangue) quando il cuore è diventato abbastanza forte da competere con la pompa. La pompa è stata rimossa e il bambino ha continuato a riprendersi ed era vivo un anno dopo. Un altro paziente presentava un'insufficienza cardiaca destra ed è stato trasferito alla pompa Berlin Heart in attesa del trapianto.

Per la maggior parte dei pazienti, le complicazioni erano gestibili e generalmente coerenti con ciò che i medici si aspettano quando un bambino viene collegato a una pompa cardiaca Berlin.

I questionari sulla qualità della vita hanno mostrato che la maggior parte dei bambini non era infastidita dal dispositivo, non ne sentiva dolore ed era in grado di partecipare alla maggior parte delle attività di gioco. Una famiglia ha riferito che il loro bambino con la pompa era in grado di mantenere una mobilità molto maggiore rispetto al fratello maggiore, che in precedenza era supportato dalla pompa Berlin Heart.

Prova più ampia pianificata Il National Institutes of Health ha concesso finanziamenti per una sperimentazione ampliata che consentirà ai ricercatori di testare ulteriormente l'utilità della nuova pompa e raccogliere dati da presentare alla FDA per l'approvazione. La fase successiva dello studio inizia ora; i ricercatori prevedono di arruolare il primo paziente entro la fine del 2024. Il team di ricerca prevede di arruolare 22 partecipanti in 14 centri medici negli Stati Uniti e due siti in Europa.

"Siamo entusiasti di iniziare la fase successiva dello studio", ha affermato Almond. “Abbiamo superato una serie di sfide per portare il lavoro a questo punto, ed è entusiasmante che in futuro possano esserci opzioni migliori per i bambini con insufficienza cardiaca allo stadio terminale che necessitano di una pompa che funga da ponte verso il trapianto”.