Come viene trattata la porpora trombotica trombocitopenica?

Poiché la patogenesi della porpora trombocitopenica idiopatica si basa sulla distruzione delle piastrine cariche di autoanticorpi da parte delle cellule del sistema reticoloistiocitario, i principi fondamentali del trattamento della porpora trombocitopenica sono:

• diminuzione della produzione di autoanticorpi;
• legame alterato degli autoanticorpi alle piastrine;
• eliminazione della distruzione delle piastrine sensibilizzate dagli anticorpi da parte delle cellule del sistema reticoloistiocitario.

In assenza di sanguinamento delle mucose, lieve ecchimosi dopo ematomi e una conta piastrinica superiore a 35.000/mm³ ^, il trattamento non è solitamente necessario. Le pazienti devono evitare gli sport da contatto. Le ragazze con mestruazioni traggono beneficio dai preparati a base di progesterone a lunga durata d'azione (Depo-Provera e altri) per ritardare le mestruazioni di diversi mesi e prevenire un sanguinamento uterino intenso.

Glucocorticoidi

Meccanismo d'azione

• Inibizione della fagocitosi delle piastrine mediante anticorpi fissati sulla loro superficie nella milza.
• Interruzione della produzione di anticorpi.
• Legame alterato degli autoanticorpi all'antigene.

Indicazioni

Sanguinamento dalle mucose; porpora marcata ed ematomi copiosi nei siti delle contusioni, in particolare sulla testa e sul collo; porpora progressiva; trombocitopenia per più di 3 settimane; trombocitopenia ricorrente; conta piastrinica inferiore a 20.000/mm3 ^nei pazienti primari con porpora minima.

Modalità di somministrazione

• Le dosi standard di corticosteroidi orali sono di prednisolone 1-2 mg/kg al giorno o 60 mg/ ^m² al giorno per 21 giorni con sospensione graduale. La dose viene ridotta indipendentemente dalla conta piastrinica; la remissione viene valutata al termine del ciclo. In assenza di remissione o di una diminuzione della conta piastrinica dopo il raggiungimento dei valori normali, l'azione dei glucocorticoidi non viene proseguita. In assenza di una risposta ematologica completa durante un ciclo standard di corticosteroidi, il prednisolone viene interrotto con un "ciclo intermittente" (5 mg a giorni alterni dopo una pausa). È possibile ripetere il ciclo di corticosteroidi dopo 4 settimane. L'uso a lungo termine di corticosteroidi nella porpora trombocitopenica idiopatica è indesiderato, in quanto può portare a depressione della trombopoiesi.
• Dosi elevate di corticosteroidi orali 4-8 mg/kg al giorno per 7 giorni o 10-30 mg/kg al giorno di metilprednisolone per 3-7 giorni con rapida sospensione del farmaco. Dopo una settimana, i cicli vengono ripetuti (2-3 cicli).
• Dosi elevate di corticosteroidi parenterali 10-30 mg/kg al giorno, metilprednisolone o solumedrol 500 mg/ ^m² al giorno per via endovenosa per 3-7 giorni nei casi gravi per un sollievo più rapido dalla sindrome emorragica. Se è necessario un ulteriore trattamento, il paziente viene trasferito a dosi orali standard.
• Nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica resistenti agli steroidi è possibile una “terapia pulsata” con desametasone: 6 cicli da 0,5 mg/kg al giorno (massimo 40 mg/giorno) per 4 giorni ogni 28 giorni, assunti per via orale.

L'efficacia dell'assunzione di corticosteroidi, secondo diversi autori, è del 50-80%. Effetti collaterali del loro utilizzo: sintomi di ipercorticismo, ulcera peptica, iperglicemia, ipertensione, aumento del rischio di infezioni, miopatia, ipokaliemia, psicosi da steroidi, disfunzione ovarica nelle ragazze, ritardo della crescita.

Immunoglobulina endovenosa

Meccanismo d'azione:

• blocco reversibile dei recettori Fc dei macrofagi;
• soppressione della sintesi di autoanticorpi da parte dei linfociti B;
• protezione delle piastrine e/o dei megacariociti dagli anticorpi;
• modulazione dell'attività helper e suppressor dei linfociti T;
• soppressione del danno tissutale dipendente dal complemento;
• guarigione da infezioni virali persistenti mediante l'introduzione di anticorpi specifici.

Indicazioni per la porpora trombocitopenica idiopatica acuta:

• se possibile - intervento di prima linea;
• trombocitopenia immune sintomatica neonatale;
• bambini di età inferiore ai 2 anni resistenti agli effetti dei corticosteroidi.

Le moderne preparazioni di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) devono soddisfare i requisiti dell'OMS definiti nel 1982: almeno 1000 unità di sangue, almeno il 90% di immunoglobuline G, immunoglobulina G nativa (elevata attività del frammento Fc), normale suddivisione delle immunoglobuline G in sottoclassi, emivita fisiologica. Inoltre, le IVIG devono avere una bassa attività anticomplementare e una doppia inattivazione virale (immunoglobulina G pura).

Preparati di immunoglobuline per via endovenosa approvati per l'uso

Pronto da mangiare	Sotto forma di concentrati
Immunoglobulina umana normale (intraglobin) (Biotest, Germania), immunoglobulina umana normale per somministrazione endovenosa (imbio-gam) (IMBIO, Russia), (octagam) (Octapharma, Svizzera), IG VIENNA NIV (Kedrion, Italia)	Immunoglobulina (Biochemie, Austria), sandoglobulina (Sandoz, Svizzera), immunoglobulina umana normale (Endobulin S/D) (Austria), (Biaven BH (Pharma Biajini, Italia), (Venoglobulin) (Paster Merieux, Francia), immunoglobulina umana normale (Gabriglobin) (Ivanovskaya SPK, Russia)

Caratteristiche comparative delle preparazioni di immunoglobuline per via endovenosa

	IG Vienna	Immunoglobulina umana normale (octagam)	Immunoglobulina umana normale (intraglobina)	Sandoglobulina
IgG, mg/ml	49-51	51-53	41-42	45-47
Molecole integrate Fc, %	98-101	99-102	68-87	81-88
IgA, mg/ml	0-0,015	0,05-0,1	1,5-2,0	0,5-0,75
IgM, mg/ml	0	0,01-0,02	0,06-0,08	0,01-0,02
Stabilizzatore	Maltosio	Maltosio	Glucosio	Saccarosio
Titolo anticorpale CMV, U/ml	50.0	22.0-23.0	12.0	Più di 10.0

Regimi di somministrazione di immunoglobuline per via endovenosa

• Nella porpora trombocitopenica idiopatica acuta, una dose totale di 1-2 g/kg per ciclo secondo lo schema: 400 mg/kg al giorno per 5 giorni o 1 g/kg al giorno per 1-2 giorni. I bambini di età inferiore ai 2 anni tollerano meglio un protocollo di 5 giorni con farmaci di prima e seconda generazione.
• Nella porpora trombocitopenica idiopatica cronica: dose iniziale 1 g/kg al giorno per 1-2 giorni, seguita da infusioni singole alla dose di 0,4-1 g/kg, a seconda della risposta, per mantenere un livello piastrinico sicuro (superiore a 30.000/mm³ ⁾. L'uso di immunoglobuline endovenose (IVIG) è utile in combinazione con cicli alternati di corticosteroidi.

Il tasso di risposta nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica acuta si verifica nell'80-96,5% dei casi. Rispetto all'uso di corticosteroidi, la conta piastrinica aumenta più rapidamente durante episodi emorragici di durata comparabile. Circa il 65% dei bambini con porpora trombocitopenica idiopatica resistente ai corticosteroidi raggiunge una remissione a lungo termine dopo un ciclo di IVIG.

Effetti collaterali dei farmaci IVIG:

• reazioni anafilattiche (in pazienti con livelli ridotti di IgA);
• mal di testa (20% dei casi);
• febbre con brividi (1-3% dei casi);
• anemia emolitica con test di Coombs positivo.

Nella letteratura scientifica è stato descritto un caso di meningite asettica dopo infusione di IVIG, nonché un'infezione dei riceventi IVIG (Gammaguard "Baxter") con il virus dell'epatite C, ma dal 1994, dopo il miglioramento della tecnologia di produzione dei farmaci, tali situazioni non sono più state riscontrate.

La somministrazione profilattica di paracetamolo (10-15 mg/kg ogni 4 ore) e difenidramina (1 mg/kg ogni 6-8 ore) riduce la frequenza e la gravità della febbre con brividi, mentre la somministrazione endovenosa di desametasone alla dose di 0,15-0,3 mg/kg aiuta ad alleviare il mal di testa durante le infusioni di IVIG.

Uso combinato di glucocorticoidi e immunoglobuline per via endovenosa

Indicazioni:

• sanguinamento dalle mucose;
• petecchie estese, porpora ed ecchimosi;
• sintomi e/o segni di emorragia interna, soprattutto intracranica.

L'uso combinato determina un aumento più rapido della conta piastrinica rispetto ai singoli farmaci. Viene utilizzato in caso di emorragie potenzialmente fatali e in preparazione a interventi chirurgici. In casi di emergenza, è possibile utilizzare metilprednisolone 30 mg/kg al giorno per 3 giorni o solumedrol 500 mg/m² ^come glucocorticoidi.

Immunoglobuline anti-RhD

Meccanismo d'azione:

• blocco dei recettori Fc dei macrofagi da parte degli eritrociti caricati con anticorpi;
• soppressione della formazione di anticorpi antipiastrinici;
• effetto immunomodulatore.

Condizioni d'uso nella porpora trombocitopenica idiopatica - pazienti RhD positivi non splenectomizzati.

Preparazioni immunoglobuliniche anti-RhD: WinRho (Winnipeg, Manitoba, Canada), NABI (Boca Ration, FL, USA), Partogamma (Biagini, Pisa, Italia), Resogam (Genteon Pharma, Germania).

Modalità di somministrazione:

• la dose ottimale è di 50 mcg/kg per ciclo sotto forma di un'unica infusione endovenosa o di somministrazione intramuscolare frazionata nell'arco di 2-5 giorni;
• se la concentrazione di emoglobina nel sangue del paziente è inferiore a 100 g/l, la dose del farmaco è di 25-40 mcg/kg per ciclo, se l'emoglobina è 100 g/l - 40-80-100 mcg/ciclo;
• Cicli ripetuti di immunoglobulina anti-D a intervalli di 3-8 settimane per mantenere la conta piastrinica al di sopra di 30.000/mm ³.

La conta piastrinica e il livello di emoglobina vengono monitorati il 3°-4° giorno dopo l'inizio del trattamento. L'assenza di risposta ematologica al primo ciclo di immunoglobuline anti-D non costituisce una controindicazione per un secondo ciclo, poiché il 25% dei pazienti che non hanno risposto al trattamento ottiene una risposta ematologica con la somministrazione ripetuta del farmaco. Tra i pazienti resistenti ai corticosteroidi, il 64% raggiunge la remissione dopo un ciclo di immunoglobuline anti-D. Un aumento significativo della conta piastrinica si osserva 48 ore dopo la somministrazione del farmaco, pertanto se ne sconsiglia l'uso in situazioni di pericolo di vita.

Effetti collaterali:

• sindrome simil-influenzale (febbre, brividi, mal di testa);
• un calo dei livelli di emoglobina ed ematocrito dovuto all'emolisi, confermato da un test di Coombs positivo.

Non sono stati segnalati casi di infezione virale con l'uso di preparati immunoglobulinici anti-D. Le reazioni allergiche acute sono improbabili. Sono state descritte reazioni allergiche mediate da IgE e indotte da immunocomplessi. Non sono state descritte reazioni allergiche in pazienti con deficit di IgA. L'emolisi è solitamente extravascolare. Nei pochi casi di emolisi intravascolare descritti, non si è sviluppata insufficienza renale cronica. La diminuzione media del livello di emoglobina è di 5-20 g/l ed è di breve durata (1-2 settimane).

L'uso dell'immunoglobulina anti-RhD è sicuro, comodo, poco costoso ed efficace nel 79-90% dei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica e nei bambini più spesso che negli adulti.

Meccanismo d'azione dei glucocorticoidi, delle immunoglobuline endovenose e delle immunoglobuline anti-D

Effetto	Corticosteroidi	Immunoglobulina endovenosa	Immunoglobulina anti-D
Aumento della resistenza capillare	+	-	-
Blocco reticoloendoteliale	+/-	+	+
Legame degli anticorpi alle piastrine	+	+/-	-
Disturbo del legame Fc R	+	+	+/-
Soppressione dei linfociti T	+	+	-
Sintesi delle immunoglobuline	Sta aumentando	Sta aumentando	Normale/aumenta
Produzione di citochine	Sta aumentando	Sta aumentando	Norma

Interferone alfa

L'interferone-alfa-2b può essere utilizzato nel trattamento dei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica resistente ai corticosteroidi. La risposta ematologica viene raggiunta nel 72% dei pazienti, incluso il 33% di quelli che non hanno risposto ai corticosteroidi.

Meccanismo d'azione nella porpora trombocitopenica idiopatica: soppressione della produzione di autoanticorpi dovuta all'effetto inibitorio dell'interferone-alfa-2b sulla produzione di immunoglobuline da parte dei linfociti B.

Schema posologico: 0,5-2x10 ⁶ U, a seconda dell'età, per via sottocutanea o intramuscolare 3 volte a settimana (solitamente lunedì-mercoledì-venerdì) per 1-1,5 mesi. La risposta ematologica viene osservata tra il 7° e il 39° giorno dall'inizio del trattamento. In assenza di risposta ematologica, il trattamento viene interrotto; se presente, viene continuato fino a 3 mesi. Al termine del ciclo, il farmaco viene sospeso o prescritto a una dose di mantenimento con una riduzione della frequenza di somministrazione a 1-2 volte a settimana (selezionata individualmente). In caso di recidiva della malattia (solitamente 2-8 settimane dopo la fine del trattamento), è indicato un ciclo ripetuto, che ha la stessa efficacia. La durata del trattamento di mantenimento con interferone-alfa-2b in presenza di una risposta ematologica non è stata determinata.

Effetti collaterali: sindrome simil-influenzale (febbre, brividi, mal di testa, mialgia), dolore e arrossamento nel sito di iniezione, tossicità epatica, soppressione della mielopoiesi (a dosi superiori a 2x10 ⁶ U), depressione negli adolescenti.

Per ridurre la gravità degli effetti collaterali (sindrome simil-influenzale), si raccomanda la somministrazione profilattica di paracetamolo prima della prima somministrazione del farmaco.

Danazolo

Il danazolo è un androgeno sintetico con debole attività virilizzante e azione immunomodulatrice (ripristino della funzione T-soppressore).

Meccanismo d'azione del danazolo nella porpora trombocitopenica idiopatica:

• modula l'espressione dei recettori Fc-gamma sui fagociti mononucleari e previene la distruzione delle piastrine cariche di anticorpi;
• sopprime la produzione di autoanticorpi;
• ha sinergia con i corticosteroidi, favorisce il rilascio degli steroidi dai loro legami con le globuline e aumenta il loro accesso ai tessuti.

Modalità di somministrazione:

10-20 mg/kg al giorno per via orale (300-400 mg/m2 ⁾ in 2-3 dosi per 3 mesi o più per stabilizzare l'effetto.

Effetti collaterali:

Acne, irsutismo, aumento di peso, tossicità epatica.

La risposta ematologica si verifica in circa la metà dei bambini con porpora trombocitopenica idiopatica cronica, compresi quelli resistenti ai corticosteroidi. L'efficacia del trattamento aumenta dopo la splenectomia. La risposta è incompleta nella maggior parte dei casi.

Vincristina

La vincristina viene utilizzata alla dose di 0,02 mg/kg (massimo 2 mg) per via endovenosa, settimanalmente, per un totale di 4 somministrazioni.

Vinblastina

La vinblastina viene somministrata alla dose di 0,1 mg/kg (massimo 10 mg) per via endovenosa, settimanalmente, per un totale di 4 somministrazioni.

Quando vincristina e vinblastina sono efficaci, la conta piastrinica aumenta rapidamente, spesso raggiungendo livelli normali. La maggior parte dei bambini richiede dosi ripetute a intervalli di 2-3 settimane per mantenere una conta piastrinica sicura. Se non si ottiene risposta entro 4 settimane, non è indicato alcun ulteriore utilizzo.

In circa il 10% dei pazienti è stata descritta una remissione ematologica completa entro 0,5-4 anni, mentre nella metà dei casi si è verificata una risposta transitoria.

Effetti collaterali: neuropatia periferica, leucopenia, alopecia, stitichezza, necrosi in caso di penetrazione nel tessuto sottocutaneo.

Ciclofosfamide

La ciclofosfamide (ciclofosfamide) è utilizzata come immunosoppressore. La risposta ematologica nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica cronica durante il trattamento raggiunge il 60-80% e dura più a lungo rispetto ad altri farmaci. Una risposta ematologica completa al termine del trattamento si verifica nel 20-40% dei casi. I risultati migliori si ottengono nei pazienti splenectomizzati con una breve durata della malattia.

Il meccanismo d'azione è la soppressione della proliferazione dei cloni linfocitari coinvolti nella risposta immunitaria.

Dosaggio: 1-2 mcg/kg al giorno, per via orale. La risposta ematologica si ottiene 2-10 settimane dopo l'inizio del ciclo.

Effetti collaterali: soppressione della mielopoiesi, alopecia, tossicità epatica, cistite emorragica, leucemia (complicanza remota).

Azatioprina

Nei pazienti con malattie autoimmuni, l'azatioprina viene utilizzata come immunosoppressore. Un aumento della conta piastrinica è stato osservato nel 50% dei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica e una risposta ematologica completa è stata osservata nel 10-20% dei casi.

Dosaggio: 1-5 mg/kg al giorno (200-400 mg). Fino al raggiungimento della risposta massima, la durata del trattamento può essere di 3-6 mesi. Poiché la malattia recidiva dopo la sospensione del trattamento, è necessario un trattamento di mantenimento.

Effetti collaterali: anoressia, nausea, vomito, neutropenia moderata, linfomi (complicazione remota).

Il vantaggio di questo farmaco nei bambini è una minore incidenza di sviluppo di tumori rispetto al ciclofosfamide (ciclofosfamide).

Ciclosporina

La ciclosporina (ciclosporina A) è un immunosoppressore non steroideo che inibisce l'immunità cellulare. Il farmaco agisce sui linfociti T-effettori attivati, inibendo la produzione di citochine (interleuchina-2, interferone-gamma, fattore di necrosi tumorale).

Modalità di somministrazione: somministrazione orale alla dose di 5 mg/kg al giorno per diversi mesi. La risposta ematologica si osserva 2-4 settimane dopo l'inizio della somministrazione, sotto forma di una certa stabilizzazione dei parametri clinici ed ematologici e di una diminuzione del livello di anticorpi antipiastrinici. Le ricadute della malattia si verificano immediatamente dopo l'interruzione del farmaco.

Effetti collaterali: ipomagnesemia, ipertensione, tossicità epatica e renale, tumori secondari (complicanze remote). La gravità degli effetti collaterali e l'effetto inconcludente causato dall'uso di ciclosporina ne rendono indesiderato l'uso nella porpora trombocitopenica idiopatica.

Trasfusioni di piastrine

La trasfusione di piastrine è indicata in caso di comparsa di sintomi neurologici indicativi di possibile emorragia intracranica, nonché durante interventi chirurgici in pazienti con trombocitopenia profonda resistente al trattamento conservativo. Sebbene la vita media delle piastrine sia breve, le trasfusioni di piastrine possono avere un effetto emostatico temporaneo. Allo stesso tempo, il timore di un aumento della durata della porpora trombocitopenica idiopatica a causa del rischio di sensibilizzazione è solo teorico. Le trasfusioni di piastrine sono utilizzate nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica ad alto rischio con un effetto clinico positivo. La trasfusione di concentrato piastrinico viene effettuata frazionata con 1-2 dosi all'ora o 6-8 dosi ogni 4-6 ore fino al raggiungimento di una risposta clinica ed ematologica. L'effetto della trasfusione è potenziato dalla somministrazione preliminare di IVIG.

Splenectomia

In caso di inefficacia del trattamento conservativo della porpora trombocitopenica, presenza di trombocitopenia profonda, sindrome emorragica e rischio di sviluppare un'emorragia potenzialmente letale, si raccomanda ai pazienti di sottoporsi a splenectomia. La decisione sull'intervento chirurgico viene valutata caso per caso.

Indicazioni per la splenectomia:

• porpora trombocitopenica idiopatica acuta grave con emorragia potenzialmente letale in assenza di risposta alla terapia farmacologica;
• durata della malattia superiore a 12 mesi, trombocitopenia inferiore a 10.000/mm3 ^e anamnesi di sanguinamento;
• porpora trombocitopenica cronica idiopatica con segni di sanguinamento e una conta piastrinica persistente inferiore a 30.000/mm3 ⁱⁿ assenza di risposta al trattamento per diversi anni.

Nei pazienti con uno stile di vita attivo e con frequenti infortuni, la splenectomia può essere eseguita prima.

A causa del rischio di sviluppare infezioni generalizzate dopo l'intervento chirurgico, la splenectomia viene eseguita solo in presenza di chiare indicazioni. L'intervento chirurgico è raramente necessario entro 2 anni dalla diagnosi, poiché la trombocitopenia è ben tollerata e facilmente controllabile con corticosteroidi e immunoglobuline endovenose (IVIG). Il recupero spontaneo della conta piastrinica può verificarsi dopo 4-5 anni, pertanto è necessario un approccio molto cauto all'esecuzione dell'intervento chirurgico. Nei bambini con porpora trombocitopenica idiopatica cronica, la remissione spontanea si osserva nel 10-30% dei casi diversi mesi o anni dopo la diagnosi, ma molto raramente negli adulti.

La preparazione alla splenectomia prevede la somministrazione di corticosteroidi, immunoglobuline endovenose (IVIG) o immunoglobuline anti-D. I corticosteroidi vengono somministrati a dosi complete il giorno prima, il giorno stesso dell'intervento e per diversi giorni dopo, poiché la maggior parte dei pazienti presenta insufficienza surrenalica dovuta a precedente assunzione di corticosteroidi. In caso di sanguinamento attivo immediatamente prima dell'intervento, potrebbero essere necessarie trasfusioni di piastrine e globuli rossi e metilprednisolone (solumedrol) 500 mg/m² ^{al giorno}. Prima di un intervento chirurgico elettivo, è obbligatoria un'ecografia addominale per individuare ulteriori milze (15% dei casi) e, nei casi controversi, è necessaria la scintigrafia con radioisotopi.

Il recupero completo e duraturo della conta piastrinica dopo splenectomia si verifica in circa il 50% dei pazienti. Un buon segno prognostico è la risposta ai corticosteroidi e alle immunoglobuline endovenose (IG) prima dell'intervento chirurgico (la splenectomia ha un'efficacia dell'80-90%), nonché l'assenza di anticorpi antipiastrinici dopo l'intervento. Il 25% dei bambini sottoposti a splenectomia non raggiunge una risposta clinica ed ematologica e necessita di ulteriori trattamenti.

Preferibilmente, l'intervento viene eseguito per via laparoscopica (probabilmente nel 90% dei pazienti), consentendo di ridurre il volume dell'intervento chirurgico, il livello di emorragia chirurgica, garantire al paziente un ritorno più rapido alla vita attiva e ridurre il periodo di ospedalizzazione. La cicatrice postoperatoria è lunga circa 1 cm e non provoca fastidio.

L'incidenza di infezioni batteriche fatali nel periodo postoperatorio tardivo, soprattutto nei bambini sottoposti a splenectomia prima dei 5 anni, è di 1:300 pazienti all'anno. La maggior parte di esse si verifica entro 2 anni dall'operazione. Le cause principali includono infezioni pneumococciche e meningococciche, che si sviluppano come sepsi fulminante con CID ed emorragie surrenali. Pertanto, entro e non oltre due settimane prima dell'operazione, si raccomanda la somministrazione di vaccini pneumococcici, meningococcici e contro l'Haemophilus influenzae e la somministrazione profilattica a lungo termine, per almeno 2 anni, di benzilpenicillina dopo la splenectomia. Alcuni autori suggeriscono di limitare la somministrazione a bicillina-5 (benzilpenicillina benzatina + benzilpenicillina procaina) mensilmente per 6 mesi dopo l'operazione.

Una possibile alternativa alla splenectomia è l'occlusione endovascolare della milza, eseguibile anche in pazienti con trombocitopenia grave. Per ottenere un effetto clinico ed ematologico stabile, è necessaria un'esclusione graduale del 90-95% del parenchima d'organo. La reattività immunologica dell'organismo dopo l'occlusione endovascolare della milza è preservata grazie alla funzionalità del 2-5% del tessuto splenico, che mantiene l'apporto di sangue grazie alle collaterali, un aspetto importante nella pratica pediatrica. È possibile utilizzare l'occlusione endovascolare prossimale della milza diversi giorni prima della splenectomia per ridurre il rischio chirurgico.

Plasmaferesi

Nei pazienti con trombocitopenia persistente e sanguinamento potenzialmente letale nonostante l'intervento medico e la splenectomia, la reinfusione di plasma passato attraverso colonne di proteina A può essere utilizzata per rimuovere rapidamente gli anticorpi antipiastrinici. Nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica grave, questo accelera l'eliminazione del fattore antipiastrinico circolante.

Trattamento dei bambini con emorragia potenzialmente letale:

• trasfusioni di piastrine;
• solumedrol 500 mg/m2 ^al giorno per via endovenosa in 3 dosi;
• immunoglobuline per via endovenosa 2 g/kg per ciclo;
• splenectomia immediata.

Queste misure possono essere eseguite singolarmente o in combinazione a seconda della gravità e della risposta al trattamento.

Prognosi nei bambini con porpora trombocitopenica idiopatica

• Nel 70-80% dei pazienti la remissione avviene entro 6 mesi, nel 50% entro 1 mese dall'insorgenza della malattia.
• L'insorgenza di una remissione spontanea dopo un anno di malattia è insolita, ma può essere osservata anche dopo diversi anni.
• La prognosi della malattia non dipende dal sesso, dalla gravità della condizione iniziale e dal rilevamento di eosinofilia nel midollo osseo.
• Una volta identificata la causa della porpora trombocitopenica idiopatica, la prognosi dipende dalla sua eliminazione.
• Circa il 50-60% dei pazienti affetti da porpora trombocitopenica idiopatica cronica si stabilizzano senza alcun trattamento o splenectomia.

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