Porpora trombotica trombocitopenica nei bambini

La porpora trombocitopenica idiopatica (autoimmune) è una malattia caratterizzata da una diminuzione isolata del numero di piastrine (inferiore a 100.000/mm3 ⁾ con un numero normale o aumentato di megacariociti nel midollo osseo e la presenza di anticorpi antipiastrinici sulla superficie delle piastrine e nel siero sanguigno, che causano una maggiore distruzione delle piastrine.

Epidemiologia

L'incidenza della porpora trombocitopenica idiopatica nei bambini è di circa 1,5-2 casi ogni 100.000 bambini, senza differenze di genere, con un'incidenza uguale di forme acute e croniche. Nell'adolescenza, il numero di ragazze malate diventa doppio rispetto a quello dei ragazzi.

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Le cause di porpora trombotica trombocitopenica in un bambino.

Nei bambini, la trombocitopenia può essere causata sia da fattori ereditari che postnatali. Generalmente, il numero di piastrine diminuisce a causa di un'insufficiente formazione di piastrine nel midollo osseo a partire dai megacariociti, le cellule progenitrici; per distruzione diretta nel flusso sanguigno; o per entrambi.

Cause di produzione insufficiente di piastrine:

1. Cambiamenti nelle cellule progenitrici (megacariociti) del midollo osseo in combinazione con un'interruzione generale del ciclo emopoietico e conseguenti anomalie nello sviluppo di organi e sistemi.
2. Tumori del sistema nervoso (neuroblastomi).
3. Malattie cromosomiche (sindromi di Down, di Edwards, di Patau, di Wiskott-Aldrich).
4. Assunzione di farmaci diuretici, antidiabetici, ormonali e nitrofuranici durante la gravidanza.
5. Eclampsia e preeclampsia gravi.
6. Prematurità del feto.

La causa successiva della trombocitopenia è la distruzione delle piastrine.

Ciò è causato dai seguenti motivi:

1. Patologie immunologiche.
2. Cambiamenti nella struttura della parete vascolare (sindrome da antifosfolipidi).
3. Cambiamenti nella struttura delle piastrine.
4. Carenza di fattori della coagulazione del sangue (emofilia B).
5. Sindrome DIC.

Le cause immunologiche sono:

• Diretta: la produzione di anticorpi contro le proprie piastrine a causa dell'incompatibilità tra madre e figlio in termini di indice piastrinico del gruppo sanguigno (il sangue della madre contiene forme di piastrine che il bambino non ha). Queste forme causano il rigetto dell'agente "estraneo", con conseguente distruzione delle piastrine del feto e sviluppo di trombocitopenia.
• cross-linked: nei casi di malattie materne associate alla distruzione autoimmune delle piastrine, gli anticorpi che penetrano attraverso la placenta nel corpo del feto causano la stessa distruzione di queste cellule del sangue in esso presenti.
• antigene-dipendenti: gli antigeni virali interagiscono con i recettori di superficie delle piastrine, modificandone la struttura e causandone l'autodistruzione.
• autoimmune: produzione di anticorpi contro i recettori di superficie normali.

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Sintomi di porpora trombotica trombocitopenica in un bambino.

• Manifestazioni cutanee (ecchimosi, petecchie – emorragie puntiformi) – si verificano sempre
• Emorragia gastrointestinale (melena, diarrea sanguinolenta), sanguinamento dal residuo del cordone ombelicale - si verifica nel 5% dei casi
• Epistassi - circa il 30% dei casi
• Emorragie nelle membrane del bulbo oculare (probabilità prognostica di emorragie intracraniche)
• Ingrossamento del fegato e della milza secondo i dati ecografici. Caratteristico solo di trombocitopenia secondaria (farmaco, virale).

Diagnostica di porpora trombotica trombocitopenica in un bambino.

1. Sangue
   • Conta piastrinica inferiore a 150x10*9 g/l (normale 150-320 x 10*9 g/l)
   • Il momento di sanguinamento del Duca

Questo indicatore aiuta a distinguere la trombocitopatia dall'emofilia. Dopo aver punto il polpastrello con uno scarificatore, l'emorragia normalmente si arresta in 1,5-2 minuti. Nella trombocitopatia, continua per più di 4 minuti, mentre la funzione coagulativa rimane normale. Nell'emofilia, tutto il contrario.

• La formazione (retrazione) di un coagulo sanguigno completo inferiore al 45% (normalmente 45-60%) è un indicatore che caratterizza il numero di piastrine sufficiente a fermare l'emorragia.

2. Mielografia: descrizione dettagliata del numero di tutte le cellule del midollo osseo, in particolare delle cellule progenitrici delle piastrine. Normalmente, il numero di megacariociti è di 0,3-0,5 per microlitro. In caso di trombocitopatia, questo numero aumenta a 114 in 1 μl di sostanza midollare. La durata di vita delle piastrine è normalmente di circa 10 giorni. Nelle malattie associate alla loro diminuzione nel sangue, queste cellule vivono significativamente meno.
3. Anamnesi
   • Presenza o tendenza a malattie autoimmuni nella madre
   • Violazione delle funzioni placentari durante la gravidanza (distacco, trombosi)
   • Patologia fetale (ipossia, ritardo della crescita intrauterina, prematurità; infezione intrauterina)
4. Analisi immunologica

Rilevazione di livelli elevati di anticorpi contro le proprie piastrine o contro alcune malattie infettive (virus dell'herpes tipo 1, citomegalovirus, virus di Epstein-Barr)

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Trattamento di porpora trombotica trombocitopenica in un bambino.

In genere, l'80% dei bambini con porpora trombocitopenica scompare entro sei mesi senza alcun trattamento. In questo caso, i genitori sono tenuti a seguire diverse regole importanti nella cura del bambino per evitare che le condizioni di salute peggiorino:

• evitare sport traumatici (lotta, ginnastica, ciclismo, sci)
• utilizzare uno spazzolino morbido
• seguire una dieta per prevenire la stitichezza
• non dare al tuo bambino anticoagulanti (aspirina)

Durante il trattamento della trombocitopenia, il bambino deve essere sottoposto ad alimentazione artificiale per impedire un'ulteriore immunizzazione dell'organismo con gli anticorpi antipiastrinici della madre.

In caso di riduzione critica del numero di piastrine a meno di 20.000 per microlitro, è necessario il trattamento farmacologico o ospedaliero. In questo caso, il criterio per la prescrizione delle procedure terapeutiche dovrebbe essere un quadro clinico marcato di sindrome trombocitopenica: sanguinamento nasale e gastrointestinale massivo, che metta a rischio la vita del bambino.

Trattamento farmacologico

1. Trasfusione endovenosa a goccia di concentrato piastrinico (piastrine lavate della madre o di un donatore antigene-compatibile) alla dose di 10-30 ml/kg di peso corporeo. Un effetto positivo della trasfusione sarà considerato l'arresto dell'emorragia del bambino, un aumento del numero di piastrine di 50-60x10⁻¹/l 1 ora dopo la procedura e il mantenimento di questi indicatori per 24 ore.
2. Infusione endovenosa a goccia di immunoglobulina umana normale alla dose di 800 mcg/kg per 5 giorni. I seguenti farmaci vengono utilizzati come immunoglobuline: Immunovenin, Pentaglobin, Octagam. Hanno un effetto più rapido ma meno stabile rispetto ai farmaci ormonali (prednisolone).
3. Farmaci emostatici

• infusione endovenosa a goccia di acido aminocaproico alla dose di 50 mg/kg una volta al giorno

4. terapia ormonale

• prednisolone orale due volte al giorno alla dose di 2 mg/kg

Trattamento chirurgico

Il trattamento chirurgico prevede la splenectomia, ovvero l'asportazione della milza. Questa operazione è indicata solo se la terapia ormonale è inefficace. È inoltre necessario tenere presente che il prednisolone dovrebbe comunque portare a un aumento del numero di piastrine, altrimenti l'operazione non avrà un effetto significativo sulla causa principale della malattia. Dopo la splenectomia, il numero di piastrine può rimanere basso, ma nonostante ciò, la sindrome emorragica scompare completamente.

Nuovi metodi nel trattamento della trombocitopenia nei bambini

1. Fattore di coagulazione del sangue VIIa (Novoseven)
2. L'etrombopag è un antagonista del recettore della trombopoietina.
3. Il rituximab è un agente monoclonale mediato dalle cellule

Queste sostanze sono oggetto di approfonditi studi nei laboratori di tutto il mondo. Ad oggi, il loro effetto è stato parzialmente studiato in relazione all'organismo adulto. In pediatria clinica, il loro effetto sull'organismo del bambino non ha alcuna base pratica basata sull'evidenza.

Previsione

Come accennato in precedenza, la porpora trombocitopenica entra spesso in una fase di remissione spontanea a lungo termine e richiede solo un monitoraggio regolare dell'emocromo. Il monitoraggio viene effettuato dopo il miglioramento delle condizioni generali e la scomparsa dei sintomi clinici della trombocitopenia dopo 1 e 6 settimane, e poi dopo 3 e 6 mesi.

In assenza di gravi complicazioni emorragiche della trombocitopenia nel cervello, la prognosi della malattia è generalmente favorevole.

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