Come viene trattato lo scleroderma sistemico giovanile?

Trattamento non farmacologico di sclerodermia sistemica

Ai pazienti vengono mostrati esercizi di fisioterapia, massaggi e fisioterapia che supportano le capacità funzionali del sistema muscolo-scheletrico, rafforzano i muscoli, espandono l'ampiezza dei movimenti delle articolazioni e prevengono la crescita delle contratture in flessione.

Trattamento medicamentoso dello scleroderma sistemico

Come terapia di base vengono utilizzati glucocorticosteroidi, agenti citotossici e antifibrotici.

Mezzi con attività glucocorticoidi

In presenza di segni clinici e di laboratorio di attività infiammatoria e immunologica nella fase precoce della sclerodermia sistemica steroidi indicati - prednisolone o di metilprednisolone in dosi moderate di 15-30 mg / die con conseguente riduzione nel raggiungimento di un effetto terapeutico e la cancellazione completa. Glucocorticosteroidi permettono stabilizzare processo arresto cutaneo i sintomi di artrite, miosite attivo, serozity, alveolite. Con la fibrosi grave, nella fase avanzata della malattia, i glucocorticosteroidi non sono solo inefficaci, ma aumentano anche i processi sclerotici.

Ci sono alcuni rapporti sull'efficacia della terapia con corticosteroidi impulso nella sclerosi sistemica nel trattamento dell'ipertensione polmonare causata da lesioni vascolari polmonari in assenza di trombosi e lesioni interstiziali.

Agenti citotossici

Ciclofosfamide - farmaco citotossico dal gruppo costituito da agenti alchilanti, il farmaco di scelta per il trattamento di lesioni polmonari interstiziali, sclerodermia diffusa, forme giovanili sistemici corso rapidamente progressiva.

Sono stati proposti vari schemi per l'uso della ciclofosfamide negli adulti, la cui efficacia è stata dimostrata in studi retrospettivi.

• Terapia del polso (iniezione endovenosa del farmaco in megadosi): 1 volta al mese per 6 mesi, quindi con una dinamica positiva dei test funzionali polmonari - 1 volta in 2 mesi, mantenendo dinamiche positive - 1 volta in 3 mesi.
• La somministrazione di ciclofosfamide è combinata con l'assunzione giornaliera di glucocorticosteroidi alla dose di 0,5-0,8 mg / kg per 8 settimane, quindi la dose viene ridotta a 0,3 mg / kg per 12-18 mesi; durata della terapia con impulsi ciclofosfamide - almeno 2 anni.
• Ciclofosfamide 750 mg (flebo IV) in associazione con metilprednisolone alla dose di 125 mg per infusione, che vengono eseguiti ogni 3 settimane per 6 mesi.
• Ciclofosfamide interna a 1-2 mg / kg al giorno in combinazione con prednisolone all'interno a 40 mg / giorno per giorno è stata riconosciuta come un metodo promettente di trattamento degli stadi iniziali delle lesioni polmonari interstiziali nella sclerodermia sistemica.

Entrambi i regimi di terapia impulsi ciclofosfamide associano con gravi effetti collaterali: leucopenia, anemia, tossicità epatica, cistite emorragica, perdita di capelli, nausea, vomito.

Il metotrexato è efficace nel trattamento precoce (<3 anni dalla comparsa della malattia) di sclerodermia sistemica diffusa con iniezione sottocutanea e ingestione. Il metotrexato è indicato per gravi danni alle articolazioni, ai muscoli, alle contratture periarticolari e alle lesioni cutanee diffuse. Non influisce sulle lesioni viscerali. Il metotrexato è prescritto in una dose di 10 mg / m ² una volta alla settimana insieme con acido folico in una dose standard (giornaliera, eccetto il giorno in cui prende metotrexato).

Inizialmente, il trattamento combinato con la ricezione metotressato dosi di glucocorticoidi per via di 0,5 mg / kg al giorno per 6-8 settimane, con una riduzione ad una dose di mantenimento di 0,1-0,25 mg / kg entro 12-18 mesi seguiti dalla cancellazione completa. Si deve usare cautela per prescrivere il metotrexato ai bambini con focolai cronici di infezione, per sospendere temporaneamente il farmaco quando si verificano malattie intercorrenti. Il trattamento con metotrexato viene eseguito per almeno 2 anni. È necessario monitorare la sicurezza del trattamento, monitorare l'emiciclo trimestrale, gli indicatori biochimici della funzionalità epatica.

Ci sono prove di una maggiore efficienza di utilizzo Metotrexato nei bambini a dosi elevate - 20-25 mg / m ² a settimana per via intramuscolare o sottocutanea.

La ciclosporina viene utilizzata nel trattamento della sclerodermia sistemica, ma la potenziale nefrotossicità limita l'ampio uso del farmaco nella pratica clinica, poiché richiede un attento monitoraggio dello stato della funzionalità renale e del livello della pressione sanguigna.

La ciclosporina alla dose di 2-3 mg / die ha un effetto positivo sui cambiamenti cutanei della sclerodermia sistemica, senza alterare la condizione degli organi interni.

Ci sono alcuni rapporti sull'efficacia della ciclosporina nel trattamento delle lesioni polmonari interstiziali progressive nella sclerodermia sistemica con inefficacia della ciclofosfamide.

Azatioprina in combinazione con basse dosi di corticosteroidi può essere utilizzato nel trattamento di lesione polmonare interstiziale in sclerodermia sistemica, che porta ad una stabilizzazione della funzione polmonare e migliorare la condizione dei pazienti con sclerosi sistemica. Questo è mostrato negli studi pilota.

Terapia antibiotica dello scleroderma sistemico

La penicillamina è la droga più utilizzata di questo gruppo nel trattamento della sclerodermia sistemica. Rompe la sintesi del collagene, scinde i legami incrociati tra le molecole di nuova formazione del tropocollagene, favorisce la sua rimozione dal corpo, inibisce il lavoro dei fibroblasti. Il farmaco viene inizialmente prescritto in piccole dosi in media 3 mg / kg al giorno, con una buona tollerabilità, la dose viene gradualmente aumentata a 8-10 mg / kg al giorno (250-375 mg / die), che il paziente impiega per 3-5 anni. L'azione antifibrotica della penicillamina si realizza lentamente, un effetto clinico pronunciato si osserva dopo 6 mesi dall'inizio del trattamento. Con sclerodermia a rapida progressione, indurimento cutaneo diffuso, fibrosi degli organi interni, penicillamina è combinata con glucocorticosteroidi alla dose di 0,5 g / kg per 8 settimane. Inoltre, la dose di glucocorticosteroidi viene gradualmente ridotta per completare la cancellazione dopo 12-18 mesi.

I benefici del trattamento con alte dosi di penicillamina non sono confermati. Una preparazione della dose media è generalmente ben tollerato, ma lo sviluppo di effetti collaterali (disturbi diarrea, stomatite aftosa, eruzioni cutanee, nefropatia, eosinofilia, citopenia et al.) E 'necessario ridurre la dose o di interrompere l'assunzione.

Altre medicine

L'efficacia della colchicina e dell'interferone a- e y, precedentemente utilizzati come agenti antifibrotici, non è stata confermata in studi aperti, il che non consente loro di essere raccomandati per l'uso.

Correzione di disturbi del microcircolo

Utilizzare farmaci di vari gruppi - vasodilatatori, disaggregati, se necessario - anticoagulanti. Indicazioni per l'appuntamento - La sindrome di Raynaud e le sue complicanze (ischemia, necrosi), ipertensione polmonare, renale.

• I bloccanti dei canali del calcio determinano una diminuzione moderata ma significativa dell'incidenza e della gravità degli attacchi di vasospasmo. La scelta dei bloccanti dei canali del calcio nei bambini viene effettuata tenendo conto della tollerabilità individuale, dell'età e del peso del bambino. Farmaci a breve durata d'azione - nifedipina, farmaci a lunga durata d'azione - nifedipina (ritardato di Corinfar), amlodipina (norvask), il cui scopo è preferibile.
• Gli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) - captopril, enalapril - sono prescritti a pazienti con un vero rene da scleroderma, accompagnati da grave vasocostrizione e ipertensione. Negli adulti, il captopril è usato su 12,5-50 mg 3 volte al giorno, enalapril - 10-40 mg al giorno.
• L'inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina-chetanserina alla dose di 60-120 mg / die ha mostrato efficacia nel trattamento della sindrome di Reynaud in studi controllati verso placebo negli adulti.
• Gli antagonisti del recettore dell'angiotensina II sono losartan, 25-100 mg al giorno. In uno studio pilota, l'efficacia di losartan (50 mg / die) e nifedipina (40 mg / die) è stata confrontata per 12 settimane per il trattamento della sindrome reino secondaria nella sclerodermia sistemica. C'è stata una diminuzione della gravità degli attacchi di vasospasmo, più pronunciata con losartan che con nifedipina, mentre una diminuzione della frequenza delle crisi è stata osservata solo con losartan. Utilizzato per un trattamento prolungato.
• I simpaticolitici, in particolare il prazosin, danno un effetto temporaneo, che scompare in poche settimane.
• Nella pratica clinica, la pentossifillina (trental) è ampiamente utilizzata in grandi dosi (negli adulti - fino a 400 mg 3 volte al giorno), ma non ci sono studi controllati per valutare i risultati del suo uso.

Per il trattamento della sindrome di Raynaud grave vengono utilizzate eparine a basso peso molecolare. L'effetto si verifica dopo 4 settimane di trattamento.

Negli ultimi anni, l'analogo sintetico della prostaglandina E1 alprostadil (w / v di 0,1-0,4 μg / kg per min) e iloprost in pochi minuti), che consente di migliorare rapidamente le condizioni dei pazienti. Il trattamento del corso consiste in una media di 7-10 infusioni.

Trattamento locale di sclerodermia sistemica

Applicare esternamente l'applicazione di una soluzione al 20-30% di dimetilsolfossido con l'aggiunta di farmaci anti-infiammatori vasodilatatori alle aree interessate della pelle. La fonoforesi viene utilizzata per somministrare i farmaci. Applicare unguenti contenenti corticosteroidi - metilprednisolone aceponato (advantan), mometasone (elokom); farmaci vasotropici - pomata con eparina, troxerutina (troxevasin); mezzi per migliorare il trofismo dei tessuti - condroitin solfato (condroxide), actovegin \ solcoseryl. Contractubex e altri.

Trattamento chirurgico di sclerodermia sistemica

Praticamente, i bambini non usano il trattamento chirurgico.

Indicazioni per la consultazione specialistica

Con la localizzazione dei focolai sclerodermici sulla testa e sul viso, i pazienti devono consultare un oculista (esame con lampada a fessura), un neurologo.

Indicazioni per il ricovero in ospedale

• Lo scleroderma giovanile sistemico di nuova diagnosi per un esame completo e una selezione del trattamento.
• Necessità di monitorare lo stato del bambino e monitorare il trattamento, valutandone l'efficacia e la tollerabilità.
• La comparsa di segni di progressione della malattia e la necessità di correzione del trattamento.

Prospettiva

La prognosi per la vita nei bambini con sclerodermia sistemica è molto più favorevole rispetto agli adulti. La mortalità nei bambini con sclerodermia sistemica di età inferiore ai 14 anni è di soli 0,04 per 1000.000 di popolazione all'anno. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni dei bambini con sclerodermia sistemica è del 95%. Cause di morte: insufficienza cardiopolmonare progressiva, crisi renale da scleroderma. Possibile formazione di difetti estetici pronunciati, disabilità dei pazienti in connessione con la violazione della funzione del sistema muscolo-scheletrico e lo sviluppo di lesioni viscerali.

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