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Trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Ultima recensione: 19.10.2021
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La prima scelta nel trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TSCC). La sopravvivenza di pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich dopo TRNC da fratelli HLA-identici raggiunge il 80%. Il trapianto da donatori non identificati HLA-identici è più efficace nei bambini sotto i 5 anni di età. Diversamente trapianto da un donatore HLA-identico, i risultati del trapianto da parzialmente compatibile (haploidentical) donatore correlati non sono stati così impressionante, anche se molti angora descrivono tasso di sopravvivenza 50-60%, che è abbastanza accettabile, data la prognosi della malattia è di trapianto.
La splenectomia riduce la probabilità di sanguinamento, ma è accompagnata da un aumentato rischio di setticemia. La splenectomia porta ad un aumento del numero di piastrine circolanti e ad un aumento delle loro dimensioni.
Se la diagnosi della sindrome di Wiskott-Aldrich è prenatale, quindi a causa del pericolo di emorragia intracranica, si raccomanda di eseguire il travaglio con taglio cesareo.
Trasfusioni di piastrine dovrebbero essere evitate se il paziente non ha una seria minaccia alla vita e il sanguinamento può essere interrotto in modo conservativo. Le emorragie nel sistema nervoso centrale richiedono trasfusione immediata di piastrine. Piastrine e altri prodotti ematici devono essere irradiati prima della trasfusione per prevenire il trapianto contro l'ospite nella reazione.
Poiché i pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich osservati produzione di anticorpi violazione in risposta a vari tipi di antigeni, il trattamento profilattico per via endovenosa trasfusione immunoglobuline (IVIG) è indicato per pazienti con infezioni frequenti. Poiché le immunoglobuline nel siero sono rapidamente catabolizzate, la dose profilattica ottimale di IVIG può superare i soliti 400 mg / ng / mese e le infusioni possono essere eseguite più spesso, ad esempio una volta ogni 2-3 settimane.
L'eczema, particolarmente grave, può richiedere un trattamento complesso con l'uso di antibiotici. Gli unguenti e le creme steroidei sono solitamente efficaci nel trattamento dell'eczema, tuttavia a volte può essere necessario prendere brevi cicli di steroidi sistemici. Spesso l'uso di antibiotici porta ad un miglioramento dei sintomi di eczema, che indica l'influenza del fattore batterico sul suo sviluppo. È necessario tenere conto della presenza di allergie alimentari e adeguare la dieta di conseguenza.
6 Nel caso dello sviluppo di componenti autoimmuni, alte dosi di IVIG e steroidi sistemici possono dare un risultato positivo, quindi una dose di steroidi può essere ridotta.
Prospettiva
L'aspettativa di vita media dei pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich, senza TSCC, era di 3,5 anni prima, al momento è di 11 anni, ma la maggior parte dei pazienti vive più di 20 anni. Sfortunatamente, alla terza decade di vita, la probabilità di tumori maligni aumenta, specialmente con i linfomi. Dopo il successo del TSCS, i pazienti guariscono completamente, non hanno infezioni, sanguinamento e malattie autoimmuni e, al momento, non vi è alcun aumento dell'incidenza di malattie maligne.