Porpora trombotica trombocitopenica idiopatica negli adulti

La porpora trombocitopenica idiopatica (immunitaria) è una malattia emorragica causata da trombocitopenia non associata a una malattia sistemica. Di solito è cronica negli adulti, ma spesso acuta e transitoria nei bambini. La milza è di dimensioni normali. La diagnosi richiede l'esclusione di altre malattie mediante test selettivi. Il trattamento include glucocorticoidi, splenectomia e, in caso di emorragia potenzialmente fatale, trasfusioni piastriniche e immunoglobuline per via endovenosa.

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Le cause Porpora trombotica trombocitopenica idiopatica.

La porpora trombocitopenica idiopatica (PTI) è solitamente causata da anticorpi diretti contro antigeni piastrinici strutturali (autoanticorpi). Nei bambini, la porpora trombocitopenica idiopatica può essere dovuta ad antigeni virali legati a megacariociti e piastrine.

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Sintomi Porpora trombotica trombocitopenica idiopatica.

I sintomi includono petecchie e sanguinamento delle mucose. La milza è di dimensioni normali, a meno che non si ingrandisca a causa di un'infezione virale. La porpora trombocitopenica idiopatica è sospettata nei pazienti con trombocitopenia inspiegata. I parametri del sangue periferico sono nei limiti della norma, ad eccezione di una diminuzione della conta piastrinica. L'esame del midollo osseo viene eseguito se, oltre alla trombocitopenia, vengono rilevate anomalie nello striscio di sangue periferico o alterazioni nei livelli di altri elementi cellulari. L'esame del midollo osseo non rivela alcuna anomalia o si verifica un aumento del numero di megacariociti rispetto a un midollo osseo normale. Poiché non esistono criteri diagnostici specifici, la diagnosi richiede l'esclusione di altre malattie trombocitopeniche sulla base di dati clinici e di laboratorio. Poiché la trombocitopenia associata all'HIV può essere indistinguibile dalla porpora trombocitopenica idiopatica, il test HIV viene eseguito nei pazienti con fattori di rischio per l'infezione da HIV.

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Trattamento Porpora trombotica trombocitopenica idiopatica.

La terapia iniziale prevede glucocorticoidi orali (ad es., prednisolone 1 mg/kg al giorno). Nei pazienti che rispondono alla terapia, la conta piastrinica torna alla normalità entro 2-6 settimane. La dose di glucocorticoidi viene quindi ridotta gradualmente. Tuttavia, la maggior parte dei pazienti non risponde adeguatamente o presenta una recidiva dopo l'inizio della riduzione graduale dei glucocorticoidi. La splenectomia consente di ottenere la remissione in circa due terzi di questi pazienti. Poiché i pazienti refrattari ai glucocorticoidi e alla splenectomia potrebbero non rispondere a ulteriori trattamenti e poiché la storia naturale della porpora trombocitopenica idiopatica è spesso benigna, non è indicata una terapia aggiuntiva a meno che la conta piastrinica non scenda al di sotto di 10.000/μL o non si verifichi un sanguinamento attivo; in questo caso, viene prescritta una terapia immunosoppressiva più intensiva (ciclofosfamide, azatioprina, rituximab).

Nei bambini, viene solitamente utilizzato solo un trattamento sintomatico, poiché la maggior parte dei bambini di solito manifesta una remissione spontanea della trombocitopenia entro pochi giorni o settimane. Anche dopo mesi o anni di trombocitopenia, i bambini possono raggiungere una remissione spontanea. In caso di sanguinamento delle mucose, vengono somministrati glucocorticoidi o immunoglobuline per via endovenosa. I dati sull'uso di glucocorticoidi o immunoglobuline per via endovenosa nel trattamento iniziale sono controversi, poiché possono aumentare la conta piastrinica ma potrebbero non migliorare l'esito clinico. La splenectomia è raramente utilizzata nei bambini. Tuttavia, se la trombocitopenia è grave e i sintomi persistono per più di 6 mesi, la splenectomia può essere efficace.

Nei bambini e negli adulti con emorragia potenzialmente letale, viene prescritta l'immunoglobulina per via endovenosa alla dose di 1 g/kg x giorno per 1 o 2 giorni per bloccare rapidamente la fagocitosi. In genere, la conta piastrinica aumenta dal secondo al quarto giorno, ma solo per 2-4 settimane. Alte dosi di metilprednisolone (1 g/giorno per via endovenosa per 3 giorni) rappresentano un metodo di trattamento più economico e semplice rispetto all'uso di immunoglobuline per via endovenosa, ma anche questo metodo è efficace. Nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica e presenza di emorragia potenzialmente letale, viene utilizzata la massa piastrinica. Tuttavia, la massa piastrinica non viene utilizzata a scopo profilattico.

I glucocorticoidi orali o le immunoglobuline per via endovenosa vengono utilizzati quando è necessario un aumento temporaneo dei livelli piastrinici durante estrazioni dentarie, parto, interventi chirurgici o altre procedure invasive.